據美國Pharmalot網站2月11日報導，2015年FDA收到的罕見疾病藥認定請求和作出的資格認定數均創下歷史記錄。去年，FDA總計收到創紀錄的472份罕見疾病藥認定申請，通過申請資格認定同意的有354份罕見疾病藥，比2014年增長了22％。最後，FDA批准了41個罕見疾病藥(含新適應症)，則比上年減少7個。

文/中國製藥工業信息研究中心 醫藥地理提供

現行FDA法規，對罕見疾病藥物開發給予了許多的優惠政策。

經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品，除可獲得美國研究經費補助外，藥物主管機關更給予行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。

未來新藥獲得上市許可後，將有7年的美國市場專賣獨占權，擁有專利保護以外更具價值的市場專屬保護。

但這讓FDA審批罕見疾病藥面臨越來越大的壓力，因為罕見疾病患者人數雖少(在美國定義為患者不足20萬的疾病)，但他們仍代表著一個特定群體。醫療保險機構寧可承擔高藥價，也不能忍受因拒絕承保，或迫使患者自行支付較高部分藥費的負面宣傳壓力。

幾位持續追蹤生物製藥股的券商Leerink分析師甚至認為，「罕見疾病藥費用居高不下，一直成為宣洩壓力的港灣。」

但事實上，美國一項對32家醫保機構的調查發現，醫保機構為這些藥物支付的總額並不多，也只有6％的受訪者真正有計畫對罕見疾病藥支出「加強管理」。

罕見疾病藥法案的漏洞

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