基因編輯術應用大爆發

全球值得關注的八家基因編輯公司

撰文記者 彭梓涵
日期2018-07-11
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2013年張峰因為基因編輯技術CRISPR/Cas9的開發入選了《Nature》十大傑出科學家,在技術成熟之後,基因編輯技術開始從科學研究轉化到醫療之路。應用包括治療遺傳性疾病、罕見疾病以及異種器官移植、農業生物技術等。新技術帶動轉化醫療革命,本篇盤點全球8家值得關注的基因編輯公司,其創新技術如何在這場革命戰役中創造歷史,值得關注!

編輯整理/彭梓涵


基因「剪刀」最早是在細菌防禦病毒的機制中發現,直到2012年被科學家發展出基因編輯(gene editing)技術,且很快地利用CRISPR/Cas技術實現了對基因進行編輯。

目前,基因編輯三大技術包括:鋅指核酸酶(Zinc Finger Nuclease, ZFN)、TALEN編輯技術(Transcription Activator-Like effector Nuclease, TALEN)以及CRISPR/Cas。

三種技術在研究領域上雖然有高度的重複性,但在特殊的研究上,利用基因修飾的工作具有不同的偏好性,但最終都有助於基因療法走向大眾。

一項重大的科學發現,往往充滿未知且需要漫長時間淬鍊,一旦時機成熟,將會快速發展並擴大其應用。目前,國際間有哪些知名的基因編輯公司?其技術、進展與應用又如何?以下本文列舉8家被生醫界高度關注的公司。

1.Sangamo Therapeutics

首家進行進行人體基因編輯療法臨床試驗的公司,來自加州的Sangamo Therapeutics。該公司使用鋅指核酸酶的基因編輯技術,來修補罕見疾病韓特氏症(Hunter Syndrome, MPS II)的新陳代謝疾病。

Sangamo目前正在進行三項臨床I/II期試驗。包含B型血友病(Hemophilia B)、第一型黏多醣症(Mucopolysaccharidosis, MPS I)中,早期發病、病情惡化嚴重合併認知障礙的胡勒綜合症(Hurler Syndrome),以及韓特氏症,三種疾病都是由於基因突變導致蛋白質表現量不足或缺失。

Sangamo專利技術基於一種自然發生的蛋白質稱為鋅指DNA 結合蛋白(ZFP),可辨別並結合特定DNA序列,將其設計結合到目標選擇的序列上,再利用一個具有剪切DNA的核酸酶連結到ZFP的部分製作成一個鋅指核酸酶(ZFN),當一對ZFN與其DNA標靶位點結合時,可按照正確的方向和間距,將DNA序列切割。

使用ZFN,可以剔除基因或以針對性的方式將基因插入基因體。

不同其他大廠使用CRISPR剪輯技術,Sangamo對ZFNs的技術極度保密,與多家大廠如輝瑞、Shire等有合作計畫進行。

Sangamo在進行臨床試驗時,股價大漲16.3%,實收14.65美元,市值達12.25美元。

2.Editas Medicine

Editas Medicine為首家上市基因編輯公司,致力於開發CRISPR-Cas9基因編輯技術的治療。

Editas 成立於2013年由CRISPR之父─張峰與多個基因編輯專家授權予CRISPR研究專利;該公司2015年與Juno Therapeutics達成戰略合作關係,將其CRISPR-Cas9技術與Juno創建的嵌合抗原受體,和高親和力T細胞受體在免疫治療上的經驗相結合,以開發癌症治療方法。

2016年IPO後共募資1.09億美元,先後獲得多家...