8月13日，由經濟部產業技術司指導、資策會科技法律研究所主辦、環球生技執行之「先進醫療產品前瞻法制研討會」，於台北國際會議中心登場，此次研討會針對先進醫療藥物法制趨勢、人工智慧(AI)數位化於藥品設計及臨床的應用、先進藥品創新支付機制等議題，規劃三大專題演講，集結生醫產官學專家演講分享觀點及趨勢。

撰文/彭梓涵、吳培安、李林璦

後疫情時代催生了RNA療法，也加速先進醫療產品創新與研發，AI/數位科技、跨產業鏈結成為主流發展趨勢，然而隨著先進醫療產品陸續商品化，衍生的高昂費用、各國支付機制不一等，也造成許多創新產品難以落地。

為此，經濟部產業技術司指導、財團法人資策會科技法律研究所特別規劃，以先進醫療藥物法制趨勢、AI/數位化於藥品設計及臨床的應用、先進藥品創新支付機制三大主題，邀請國內多位產官學專家齊聚，共同倡議，提出適合臺灣未來發展建議，以加速產業向前推進。

資策會科技法律研究所跨域整合中心生醫衛政組黃毓瑩組長表示，過往大家對資策會印象多專注在資通訊(ICT)產業，但這幾年科法所跨域整合中心也投入許多生醫法政領域的議題，從去年開始，中心就持續舉辦相關活動。

黃毓瑩表示，這主要是因為經濟部在協助產業發展時，常看到業者在將前瞻技術輸出海外時，經常因為對當地法規不了解，進而造成產品落地的挑戰。因此本次活動針對包括：先進藥品、AI醫療產品，以及如何創新支付等議題籌畫研討會，期望透過產業專家分享最新趨勢、見解，協助產業升級並與國際接軌。

資策會科技法律研究所跨域整合中心生醫衛政組黃毓瑩組長，經濟部在協助產業發展時，常看到業者在將前瞻技術輸出海外時，經常因為對當地法規不了解，進而造成產品落地的挑戰，因此也規畫一系列活動，協助產業升級。(攝影/吳培安)

主題一»「先進醫療藥物法制趨勢」
新進醫藥變動快！專家解析核酸藥品法制、GMP查廠、CDMO關鍵

⊕    楊子平»核酸藥品需考量生產技術、作用機制、適應症區分上市途徑

資策會科技法律研究所楊子平法律研究員表示，核酸藥品的構成成分雖然都是核糖核酸(RNA)，但根據作用機制的不同，產品樣態差異其實相當大！由於核酸藥品涵蓋多種上市途徑，各國會考量生產技術、作用機制、適應症，以區分不同的上市途徑。

楊子平將核酸藥品的樣態大致分成三大類。首先是寡核苷酸，包含了反義寡核苷酸(ASO)、小分子干擾RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、適體(Adapter)、核酸酵素等，由於其多以化學合成為主，各國都是視其為化學藥品上市途徑申請。

第二類是長鏈核酸，包含了應用信使RNA (mRNA)的療法與疫苗。其中mRNA療法由於是透過外源基因送入人體表現治療疾病，因此是透過基因治療產品途徑申請上市。

然而，mRNA疫苗端看是否用於預防傳染病。若是用於預防傳染病的mRNA疫苗，就會出於快速投入傳染病防治的公衛目的，當成是排除於基因治療產品之外的特例，由疫苗產品途徑申請上市；倘若是治療性的mRNA疫苗(例如癌症疫苗)，仍歸類基因治療製劑。

第三類則是修飾細胞，例如嵌合抗原受體T (CAR-T)或是CAR-NK細胞，是將外源基因整合到細胞基因體中、使其獲得特殊生理功能，須以基因治療產品途徑申請上市，而不是細胞治療製劑。

然而，這種分類系統還是有例外。楊子平舉例，若開發商以生物合成技術生產寡核苷酸產品，在歐、美、韓的法規框架中，若會影響基因表現，就會屬於基因治療產品，而在日本、臺灣的法規框架中，序列須包含基因序列才會被歸類去基因治療。

另一類案例是以mRNA在體外進行細胞修飾，當這些細胞完成改造、送入人體時已經不含外源基因，又應該算是細胞治療製劑還是基因治療製劑？楊子平表示，在美國和中國，只要改變基因、操作基因表現或是改變活細胞生物學特性，就算是基因治療製劑，但在歐盟卻可以被視為製造過程的中間體，最終產品屬於細胞治療製劑。臺灣、日本、韓國對此情境目前則還沒有解釋。

⊕    邱進益»成功通過查廠  充足準備、文件管理、人員訓練缺一不可

國光生技邱進益品保處副總經理，分享國際官方對疫苗製造廠GMP查核經驗。國光生技成立於1965年，明年即將邁入一甲子，自2011年首次接待歐盟EMA查廠，陸續也完成韓國、美國、泰國、巴西、中國等國家查廠，是全臺唯一通過美國和歐盟認證的流感疫苗廠。

他分享官方查廠大致流程，包括：事前準備、開場會議(Opening Meeting) 、多日的查核(Inspection)、閉幕會議(Close Meeting)，每個環節都有許多需要重視的環節。

以事前準備來說，包括：文件準備、流程彩排，以及參與人員的責任釐清歸屬等，甚至到稽察員的班機、住宿、接機安排等細節都需要注意。邱進益也以他過往經驗提醒，有些官方稽查員，在進入工廠第一步，就會從警衛、櫃檯的嚴謹度開始觀察。

在開場會議中，備查公司必須介紹產品線、人事組織等，如果稽查員是第二次來訪也必須報告公司做了哪些改變，此外最重要的是，在開場會議中還必須報告公司政策，例如：如果要進入流感疫苗廠，需要先打疫苗，或是廠房不得拍照等政策。

在接受查核時，團隊合作非常重要，除了要有第一線面對稽查員的人員，還要安排記錄者、將問題傳遞到後方有人可以回答的人員，以及在每個流程站點也盡量安排專題解說員等。

除了人員外，備查的文件不僅要事先準備，也要有稽核軌跡(Audit Trails)，這些文件須符合數據完整性(Data Integrity)的「ALCOA的精神」，ALCOA的原則即是數據為可追溯(Attributable)、清晰易讀(Legible)、可即時記錄與取得(Contemporaneous)、原始(Original)與真實性(Accurate)。

在查核結束的閉幕會議中，他也建議公司的高層都必須出席，並確認公司紀錄的缺失是否與稽核員符合，如果對不起來，也可再要求他查證。最後，他也強調，要成功通過查廠，秘訣還是事先充足準備、完整的文件管理，以及紮實的人員的訓練。

⊕    薛光隆» CDMO應多利用DOE相關方法  協助快速篩選參數

基米GMP廠副總薛光隆，過去先後在台耀化學、霖揚生技製藥、國際生物製劑大廠藥明康德任職，累積在抗體藥物複合體(ADC)、胜肽到早期委託臨床研究(CRO)/委託開發製造服務(CDMO)的經驗，現在加入基米團隊，負責進一步推動基米跨入疫苗核酸佐劑製造策略後下一階段的產品查核，並爭取通過PIC/S GMP先導工廠認證。

薛光隆表示，mRNA疫苗、再生醫學/幹細胞、基因工程、抗體療法、遞送系統，都是成長速度非常快的領域。基米也以發展多年的完整定序平台、實驗團隊為基礎，近年攜手工研院建廠，投入疫苗核酸佐劑、藥物研發與生產，目前也已經有兩項CDMO產品，一項是CpG ODN佐劑，另一種是Gapmers ASO藥物。

薛光隆也分享他在藥明康德期間的觀察，特別是美國《生物安全法》法案(BIOSECURE Act)的衝擊。他表示，雖然該法案目前還沒正式通過，但該法案要求與聯邦政府合作的生技公司/藥廠不得與其簽約、有長期合作者須在8年內解除現有合約，並於草案中點名藥明康德與旗下子公司都在受限制範圍內。

由於藥明康德跟全球前十大藥廠中的八成都有CDMO合作，薛光隆預估倘若法案通過，將會有20%~50%的機會釋出。不過，薛光隆也強調，機會是留給當下就準備好的人，並不是每家CDMO公司都能在這項趨勢中獲利。

薛光隆於其演講中，也強調在CDMO製程中，善用藥物品質系統設計(Quality by Design, QbD)及實驗設計(Design of Experiments, DOE)的重要性。他建議，CDMO公司應多利用DOE及相關方法協助快速篩選參數，也可以用歷史數據來推動產率優化，並推動從關鍵材料特性(CMA)、關鍵製程參數(CPP)到關鍵品質屬性(CQA)的一體化。

國際先進藥品法規變動快 機會是留給準備好的人 

在第一場主題的綜合討論中，由安侯法律事務所健康照護與生技產業服務團隊主持人蘇嘉瑞主持，與上午場論壇的講者，從法規、產業到產品准入等議題進行對談。

楊子平提及，核酸藥品的安全性考量及監管需求持續在更新。歐盟在今年四月提出的製藥法規新政中，也涵蓋了先進醫療產品(ATMP)的定義調整，其中對基因治療產品的定義，在修法後變成基因治療產品分為兩類生物製劑，一類是對人體或細胞基因體序列進行修改的，例如CRISPR或基因修飾細胞；第二類是核酸作用限定在轉錄跟轉譯達到效果、但不牽涉到基因體修改的生物製劑，可以被視為是一般的生物製劑，是比較重大的改變。

薛光隆則分享，雖然《生物安全法》法案確實對藥明康德造成衝擊，但他們擁有許多重要客戶，仍凸顯他們在快速製藥、高成功率上受到肯定，能在這波法案中受惠的是能與大藥廠對等溝通、即刻準備好的人。他也強調，GMP是一門科學，它能幫助製藥業快速前進，而不是阻礙。

在先進醫療法規上，是否觀察到各國差異？邱進益表示，以GMP來說，歐盟、美國，以及亞洲包括：臺灣、泰國、新加坡、馬來西亞等都已是PIC/S會員國。不過要注意，中國目前還只是PIC/S 觀察國，因此在經過中國稽核員查廠時，有些指引會與PIC/S遵行的法規略有不同，像是在生物製劑上，中國就不允許屬於「預防性產品」的生產線，來生產「治療性質」或「化學性質」的產品。

至於在送件先進醫療產品時，如何與官方取得共識？他也分享，過去臺灣以學名藥發展的年代，官員在查核學名藥產品經驗豐富，因此多由官員教育產業，但現在時代已有所不同，許多新產品尚未有法規規範，現在反而需要從產業端來教育官員，他也建議，通常與監管單位溝通時，可適度將想法事先拋出，以讓他們有時間應變及回答。

主題二» AI /數位化於藥品設計及臨床的應用
AI製藥是否可行？突破重圍：發展可解釋AI、靈活法規

AI/數位化於藥品設計及臨床的應用議題上，則由資策會科法所呂政諺法律研究員、賽諾菲(Sanofi)台灣疫苗事業部賴嘉君醫學處長、思捷優達執行長曾宇鳳，分享各國在AI應用於製藥之法規方向、趨勢與實際應用。(攝影/彭梓涵)

⊕    呂政諺»歐美AI應用於藥品生命週期法規進展最快 臺灣尚未有相關指引

資策會科法所呂政諺法律研究員首先分享臺灣、美國、歐盟，以及英、日、韓國等地的人工智慧(AI)相關政策及法規發展

他表示，應用AI/機器學習(ML)技術於新藥的開發已是國際趨勢，根據Deep Pharma Intelligence統計，全球AI應用於藥品探索的生技公司約有800間，其中數量又以美國最多，占比約53.3%，截至2023年3月，全球AI公司也已獲得約602億美元的投資。

臺灣也積極推動AI產業發展，包括：行政院已於2018年推動「臺灣AI行動計畫」，目前也進入2.0計畫，行政院也在去年4月成立「數位政策法制協調專案會議」，以跨部會協調處理AI法制議題。國科會則是於今年7月預告制定「人工智慧基本法」草案，以聚焦創新合作/人才培育、風險管理/應用負責、權利保障/資料利用、法規調適/業務檢視。

在生醫領域中，臺灣於2021年發布AI/ML醫材相關指引，截至今年1月，共核發105張AI醫療器材許可證，其中國產醫材有37張，主要應用在放射科學領域，「但應用於藥品生命週期上，臺灣尚未發布法規或指引」。呂政諺說。

他也分享各國在藥品生命週期監管的現況，以美國來說，美國FDA已於2023年發布《人工智慧應用於藥品製造》、《人工智慧及機器學習應用於藥品及生物製劑開發》討論文件，他們不只特別重視利害關係人的參與及合作，對於內部規劃的實施計畫也透明公開。

在歐盟方面，EMA也在2023年發布《人工智慧應用於藥品生命週期回應文件》，並在今年通過《人工智慧法》，他觀察，歐盟在人工智慧監管上，有特別將動物實驗、獸醫法規納入範疇，同時也會透明的列出許多待做事項。

除了歐美外，在日本、韓國、英國也有針對AI應用於藥品或對醫療產品的監管政策。他觀察到，隨著AI不斷發展，各國監管單位體認到現有的資源已難以完全滿足AI產品的監管，因此，也額外成立、設計專門部門來監管。

最後他建議，臺灣在推動AI/ML新藥開發上，可持續參照上述國家的策略、建立產官學研醫合作及對話機制、指定現有或新的監管機構來協調AI/ML應用，提升我國醫藥產業的國際競爭力。

⊕    賴嘉君»避免掉入AI黑盒子  賽諾菲創造「可解釋AI」

賽諾菲(Sanofi)臺灣疫苗事業部賴嘉君醫學處長分享人工智慧如何加速藥品研發速率。他首先指出，藥廠使用AI已成為趨勢，但AI能不能如虎添翼？大藥廠已經是老虎，究竟是老虎需要翅膀，還是翅膀需要老虎？

他表示，AI研發最需要的就是數據，這些數據哪裡來，大藥廠就有很多失敗數據，因此翅膀需要老虎；而過去大藥廠都沒有使用AI，因此有沒有翅膀都沒關係，但賽諾菲還是希望如虎添翼，只是也擔心翅膀學走老虎的技能，反而讓其他熊、狼添翼。事實上，許多大藥廠都在宣布與AI公司有新的合作，但如果AI有這麼好，應該要有藥廠併購AI或是AI併購藥廠消息，顯然大家還是有所顧慮。

賴嘉君認為，現階段AI的發展，多是在最終答案，很少有AI可以回答，你怎麼篩選，你的理由是什麼，即便AI還是可以加速藥物開發，但賽諾菲會專注在「可解釋的AI」發展上。他分享賽諾菲目前作法，包括：建構自己內部的AI系統、員工使用的AI系統，也布局生成式AI (Gen AI)，以避免邪惡的演算法同時，也創造具有思考、提出論點、證據進而得到結論、可解釋行為的AI。

⊕    曾宇鳳»演算法AI設計新藥  克服精神科藥物開發挑戰

思捷優達曾宇鳳執行長，則分享她跨入生技新藥開發的機遇。曾宇鳳長期致力於資訊工程、計算化學研究，並以演算法設計新型藥物或材料分子，創辦思捷優達後，也透過AI設計產生候選藥物。

曾宇鳳笑說，自己是在前臺大醫院副院長、我國兒童心智科名醫高淑芬，以及國內精神醫學權威、精神健康基金會董事長胡海國的邀請下，才投入精神科藥物的開發，當時研究的題目是常見的食品防腐劑苯甲酸鈉(Sodium Benzoate)。

然而，精神科藥物開發有許多不利條件，包括：研究經費申請相對困難、致病機制不明，特別是在臨床前動物實驗很難評量，因此，往往很難進入臨床。對此，曾宇鳳充分發揮演算法價值，從藥物標靶發現、藥物動力學、安全性確認都透過演算法實踐，在省時、省力同時，也減少了實驗動物犧牲。

目前，思捷優達針對思覺失調症負性症狀(Negative Syndrome)的未滿足醫療需求，開發新型NMDA受體調節劑新藥RS-D7，並在去(2023)年10月展開臨床一期試驗。旗下另一項創新小分子化學新藥YA-101，已經完成澳洲的臨床一期試驗追蹤，接下來將分別向臺灣衛福部食藥署(TFDA)、美國食品藥物管理局(FDA)遞交治療多重系統退化症(MSA)的臨床二期申請，並已在2022年取得美國FDA的孤兒藥資格認定。

臺灣AI製藥前景：適度監管 把握創新

在綜合討論中，由臺灣精準醫療產業協會蔡政憲理事長主持，並與三位專家討論AI製藥在法規、市場上的挑戰。

呂政諺認為，臺灣目前雖然有行動方案，但與國外相比還是慢了許多，他建議，臺灣可以多鼓勵AI用於新藥發展，並利用不同力道和強度來監管，在制訂完善監管規範同時也不阻礙產業發展。

曾宇鳳表示，在法規面上，歐盟的全面性化學品管制系統改革REACH法規，在動保團體的推動下，已經走得很前沿，針對數值模型的規範已有標準，臺灣環保署環保標章EPA也正在推動類似標準，預計在近兩、三年內就會釋出。

此外，在FDA推動的《現代化法案2.0》影響下，《ICH協調指導原則M7：關於致突變性雜質》指南中，已經將定量結構活性關係(QSAR)模型驗證，可替代動物毒理及生態毒理測試結果，這是在FDA運用五套系統資料累積10年，才能訂出詳細的指南。曾宇鳳認為，重點在於是不是後續能善用AI工具加速從新藥化合物篩選、臨床試驗、監測追蹤等每一步的成功率，才有助於生技產業發展。

賴嘉君則表示，臺灣生技醫藥雖然多是中小型企業，但在AI、半導體發展上有其優勢，因此，可以學習電動車的發展模式，利用創新、新組合，建立品牌的方式，來搶佔新興市場。

主題三»「先進藥品創新支付機制」
先進藥品給付落地難？專家解析臺灣與各國納保策略  首重HTA、RWE

先進藥品創新支付機制的議題，資策會科技法律研究所組長黃毓瑩、衛福部健保署組長黃育文、訊聯細胞智藥副總經理李黛苹，分享各國對於先進藥品所推出的創新支付機制，以及台灣健保、商業保險目前對細胞與基因治療、數位醫療等創新療法的給付策略。(攝影/吳培安)

⊕    黃毓瑩»借鑒美、德、韓、日創新支付模式 跨越計費複雜、患者可用性低挑戰

資策會科技法律研究所組長黃毓瑩分享，創新生物科技的計費過程複雜，加上病人可能因負擔不起、不符合療法使用條件或保險報銷困難等，導致患者可用性低，這是創新療法支付模式的兩大挑戰。

黃毓瑩分享，在美國，為降低聯邦政府的藥品支出，2022年推出《降低通貨膨脹法》(IRA)，因此要求CMS創新中心測試新醫療保健支付和交付模式以協助降低藥費，其中一項便包括「細胞和基因療法近用模式」，首波針對鐮狀細胞疾病(SCD)規劃試行，該模式將於2025年開始實施。

在「細胞和基因療法近用模式」試辦計畫中，CMS與CGT製造商共同協商出一份公版「基於療效之協議」(OBA)，讓SCD治療的定價與療法是否改善患者的健康結果掛鉤。除了政府支出外，美國也有多家公司針對風險轉移與財務創新方面，推出CGT的財務創新方案，從資本解決方案、分期付款計畫及保險與借款等解決方案。

黃毓瑩表示，德國過去上市查登時程明確透明，成為許多藥廠進入歐洲的首選，也讓德國健保能獲得較優的價格，但近年對創新藥物研發的吸引力下降，因此在2023年12月通過《國家製藥業策略》，2024年衍生提出《醫學研究法》草案，提供新議價工具「報銷價格保密」，作為與藥廠議價的手段；2024年6月再提出《基因與細胞治療國家策略》。

黃毓瑩表示，韓國也與臺灣策略類似，正培育生物健康作為第二個半導體產業，2023年陸續推出《生物健康新市場創造戰略》、《生物健康新產業監管創新方案》、《人工智慧/先進生物戰略路線圖》等政策，提出可攜式資料，以資料驅動醫療、健康和照護服務創新；並轉型為「先允許後監管」，讓很多產品能以自費先在臨床現場使用，收集真實世界數據(RWD)；同時對量少價高的藥品採平行審查制，讓藥品上許可與藥價協商同時完成。

黃毓瑩分享，而在日本，屬於把「餅重新劃分」，並不設立新法規，而是將原有的制度小幅度修改，包含2016年的藥品價格制度根本性改革基本政策、2019年的成本效用評估制度、2020年創設「先驅的醫藥品等指定制度」到2024年的藥價制度改革等，將先端藥物、再生醫療納入健保加成給付項目中，希望提高業者在日本開發創新藥物的意願。

不過，黃毓瑩也指出，各國支付改革都在近幾年推出，還有很多挑戰待解決，包含：如何設計出成功的支付模式經驗和知識有限。

目前成功支付模式的證據有限；績效衡量不足和過度衡量都會成為負擔；付款人難以做出核保決定、會使管理預算不確定性提高；監管與法律的配套不足，像是RWD/真實世界證據(RWE)資料收集的個資問題，就容易與現行法規有所衝撞。

⊕    黃育文»新興醫療納保祭5大策略 重視HTA、RWE臨床實證

衛福部健保署組長黃育文分享，健保署目前在新醫療給付機制及醫療科技評估的規劃與策略，臺灣在2025年邁入超高齡社會，醫療費用逐年成長，65歲以上且有重大傷病者，過去十年健保費用成長達21.06%，2023年癌症療法支出達健保394億點，標靶藥物占比最高，達65.9%。

黃育文表示，今年健康政策與醫療科技評估中心(CHPTA)開始運作，目前雖然在健保署轄下，但未來會擴大在衛福部之下，支持跨部門的藥物經濟學評估及政策評估、人才培訓等等，並推出平行送審、增加新藥預算來源、暫時性支付藥品收載後之醫療效益評估、成立科技評估專責單位與癌症新藥基金等五大策略，加速藥物可在取證後6個月取得健保給付。

黃育文指出，最近，健保署正在進行「支付標準新增修訂考量原則」，導入醫療科技評估(HTA)、醫療科技再評估(HTR)，若證據顯示比傳統療法更具安全性及療效，且符合經濟效益，就會調整支付標準，以達到監控療效品質、提升給付效益。

例如，2023年有高達53個突破創新型新藥進行HTA，像是今年5月給付NGS也是經過先前HTA評估。2024年，目前有AI輔助判讀顱內出血於電腦斷層造影、質子治療效益評估、甲狀腺結節超音波智能分析等醫療服務項目正在進行HTA評估。

黃育文表示，健保署現在也已建立系統登錄蒐集實證，期望依RWE調整健保給付，有效的藥物健保加碼，無效則廠商還款，像是2020年2月臺灣健保參考RWE及其他科學實證發現免疫療法療效與標靶藥物類似，決議暫停給付Nivolumab治療肝細胞癌及Pembrolizumab治療胃癌，2021年時美國FDA癌藥諮詢會議也反對給予這兩款藥物治療肝細胞癌和胃癌的適應症。

黃育文指出，健保署也在今年籌設癌症新藥預算，短期是編列公務預算挹注健保基金，訂定「癌症新藥暫時性支付專款作業要點」，中長期則將加速推動癌症新藥基金成立，維持100億元的規模。

⊕    李黛苹»健保偕同商保  給付長照/慢性/退化疾病缺口

訊聯細胞智藥副總經理李黛苹，分享細胞治療與保險支付之探討。她表示，臺灣細胞治療發展有現在的榮景，始於2014年病友發起聯署、2015年八仙塵爆的生命堆疊，進而促使政府機關重視，也讓再生醫療雙法在今年6月三讀通過。

她也表示，臺灣在再生醫療製劑，已有多項產品批准，其中也有產品獲得健保給付，但更多無法負擔的藥物上，由誰來協助？

以目前全球細胞治療保險現況來看，美國是透過Medicare和私人保險，來給付CAR-T療法；德國則有DRG支付系統；日本透過健康保險系統、政策支持；澳洲則是透過私人保險、政府支持。

她也點出臺灣當前細胞治療給付現況，包括，僅有少數再生醫療技術(如：CAR-T細胞療法)納入健保給付，此外須由健保署委託醫藥品查驗中心(CDE)進行醫療科技評估，確認藥物療效、評估成本效益及受惠人數，才能定案。

除了健保給付外，她也分享臺灣在細胞治療商業保險給付情形，即便已有國泰人壽、富邦人壽、南山人壽投入，但整體來說現有的商保量仍有不足，保險公司也因再生醫療藥費未知，無法準確計算賠率和發生率，患者則因獲得的投保額度不高，則難以支付高額的再生醫療費用。

她也建議，政府可多鼓勵民眾購買保險，以當作健保以外的第二層保障，政府也可透過補貼和稅收優惠等措施，鼓勵保險公司涵蓋更多細胞治療項目，降低保險公司的經濟負擔。

50億公務預算挹注支付創新醫療 盼加速HTA臨床法規合理化

臺灣的健保給付模式已進入HTA新時代，黃育文指出，創新醫療科技產品如雨後春筍般推出，所以才成立CHPTA、推出暫時性支付、分期付款、擴增給付範圍、更成熟地收集RWD，期望能讓健保永續經營，明年將有額外的公務預算50億挹注，將更靈活地運用來支付癌藥與非癌藥等創新新藥。同時，也為了建構未來數位化與AI導向的創新藥物給付系統，正在努力將資料統一格式化、標準化。

再生醫療雙法的通過，對投入先進細胞療法業者有何幫助？李黛苹也回應，再生醫療是必須建構在適當管理監控下，患者也有選擇權，這次雙法的通過，不只讓業者有法源依據，訊聯也有細胞新藥正在進行肺纖維化患者的收案，他們希望在進到新藥批准前，有機會先取得暫時性許可，以及暫時健保給付。她也表示，在健保根基下，所有事情都是公開透明的，這些數據也可吸引商業保險投入，才能讓更多患者了解這些細胞治療療效，在不斷累積正向的回饋下，也有助創新療法更完善發展。

黃毓瑩總結，創新療法在健保收載前，需要許多臨床驗證，建議廠商在設計臨床試驗時，就要想到後續的審查，設計出能夠收集到可靠數據的試驗，各國目前也都在努力推動臨床試驗法規的加速化與合理化，而臺灣數位化程度相對高於其他國家，相信在收集RWD、加速創新醫療落地上具有十足優勢。

>>本文刊登於《環球生技月刊》Vol. 119