在大會論壇之後,今年亞洲生技大會(BIO Asia-Taiwan 2025)以創新論壇(Innovation Forum)方式揭開三日的活動。首場Session A-1,以「新一代療法如何重塑治療格局、改善全球患者照護」主題登場,由中研院生醫轉譯研究中心吳漢忠主任主持,並邀請Delos Capital合夥人黃翊群、新加坡A*STAR生物製程研究所(BTI)執行長兼生物醫療研究委員會(BMRC)產業長Boon Tong Koh、顧德諮詢創辦人暨總經理顧曼芹、ICON Biotech腫瘤與血液醫療事務策略總監Christine Marie Dela Cruz,從個人化療法、mRNA製造、ADC藥物開發等多元領域,剖析生技創新技術如何演進、落地與市場策略。
黃翊群:多元技術+創新支付 打造N-of-1個人化療法
曾任職於莫德納(Moderna)新創實驗室首席科學長、去(2024)年轉職Delos Capital成為全職合夥人的黃翊群,分享其在「N-of-1」(單一個案設計)的個人化醫療策略與挑戰。
他指出,目前全球已知的罕見疾病超過7,000種,其中許多更屬於極罕見疾病,罕病的最大挑戰在於95%以上的致病突變都是個人化、病患專屬,僅有極少數,如苯酮尿症(PKU)中的R408W突變,覆蓋10~15%的病患,具規模開發潛力。
「因此若以傳統藥物開發模式,在無足夠的病患族群下,投入的上億美元研發成本將難以回收,使罕病療法難以具備商業吸引力」,他強調。不過,目前已有兩項獲批准的個人化療法成功案例,皆屬於RNA療法領域,分別是反義寡核苷酸(ASO)、RNAi與剪接修飾。
然而對「N-of-1」而言,即使目前已有ASO與CRISPR療法建立部分法規先例,但在一人一藥的治療模式上,整體法規流程與審查架構仍在摸索之中。此外,在支付與市場層面,個人化療法成本高昂,以ASO療法來說,其年支出可能超過200萬美元,如何設計出合理、公平又可持續的支付機制,是目前業界尚未解決的痛點。
針對這些挑戰,黃翊群提出,可採取多元技術並進的策略,包括CRISPR、鹼基編輯(Base Editing)、先導編輯(Prime editing)、轉座酶(Transposase)與反轉錄轉座子(Retrotransposon)等,構築出一整套可因應不同突變類型與機制的編輯工具組;在支付模式方面,他則提出,「按效付費」或「年金制分期付款」等機制,讓保險公司能接受一次性高價治療費用,同時兼顧社會公平與治療可及性,為未來個人化療法鋪路。
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