日前(23日)，BIO Asia-Taiwan亞洲生技大會論壇於臺北南港展覽二館盛大展開！其中，創新論壇2 (Session A-2)聚焦於細胞與基因治療(CGT)與先進製造，由臺灣生物醫藥製造(TBMC)執行長張幼翔開場，並邀請到次世代基因編輯技術公司Prime Medicine、細胞治療開發公司Sana Biotechnology與Iovance Biotherapeutics、臨床研究委託機構(CRO)公司查爾斯河實驗室(Charles River Laboratories)，輪番登台演講。

張幼翔表示，全球CGT開發來勢洶洶，即使投資曾經一度下滑，但自2020年以來，CGT領域每年都湧入超過100億美元的投資，全球CGT市場規模預計到2027年將來到406億美元。

不過，由於多數的CGT都是針對罕見疾病和癌症，因此無論是價格或是製造成本都相對高，限制了患者可取得治療的機會、也對CGT產品銷售形成阻礙，即使是順利取得許可證、產品上市的CGT業者也面臨到銷售與營運的掙扎，因此能夠降低CGT製造成本、同時提升生產效率與品質的先進製程，例如智慧化/自動化製造系統，將是推動CGT領域前進不可或缺的助力。

Prime：次世代先導編輯技術 突破基因編輯脫靶挑戰、全面進軍罕見疾病

Prime Medicine技術長Ann Lee的演講聚焦於次世代基因編輯技術——先導編輯(Prime Editing)，以及其對CGT產品帶來的變革。她指出，CGT在實體癌的治療應用、嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法的改良、體內治療(in vivo)系統的需求，是當今CGT產品開發中最當紅的三大面向，基因編輯則能提供莫大的助力。

然而，目前的第一代、第二代基因編輯技術，在安全性與效率上依然不足，不僅是在能夠編輯的序列和細胞種類受限，更有著脫靶效應(Off-Target Effects)、難以遞送到特定部位的缺點，先導編輯則提供了克服這些挑戰的契機。

Ann Lee說明，先導編輯具備搜尋特定DNA基因序列、置換成正確序列的能力，且能夠在任何目標組織中，執行編輯、修正、插入、刪除DNA序列的任務，且目前並未偵測到雙股結構斷裂、脫靶編輯、旁觀者編輯(Bystander Edits)，或是脫靶刪除、染色體移位或重排等基因編輯常見的安全性疑慮，並具備成為同類最佳藥物(Best-in-Class)的潛力。

她也舉Prime Medicine現正開發的PM359為例，說明此先導基因編輯療法透過修正慢性肉芽腫(CGD)患者體內CD34+造血幹細胞的p47phox突變，達成治療CGD的目標。目前他...