2013年張峰因為基因編輯技術CRISPR/Cas9的開發入選了《Nature》十大傑出科學家，在技術成熟之後，基因編輯技術開始從科學研究轉化到醫療之路。應用包括治療遺傳性疾病、罕見疾病以及異種器官移植、農業生物技術等。新技術帶動轉化醫療革命，本篇盤點全球8家值得關注的基因編輯公司，其創新技術如何在這場革命戰役中創造歷史，值得關注！

編輯整理/彭梓涵

基因「剪刀」最早是在細菌防禦病毒的機制中發現，直到2012年被科學家發展出基因編輯(gene editing)技術，且很快地利用CRISPR/Cas技術實現了對基因進行編輯。

目前，基因編輯三大技術包括：鋅指核酸酶(Zinc Finger Nuclease, ZFN)、TALEN編輯技術(Transcription Activator-Like effector Nuclease, TALEN)以及CRISPR/Cas。

三種技術在研究領域上雖然有高度的重複性，但在特殊的研究上，利用基因修飾的工作具有不同的偏好性，但最終都有助於基因療法走向大眾。

一項重大的科學發現，往往充滿未知且需要漫長時間淬鍊，一旦時機成熟，將會快速發展並擴大其應用。目前，國際間有哪些知名的基因編輯公司？其技術、進展與應用又如何？以下本文列舉8家被生醫界高度關注的公司。

1.Sangamo Therapeutics

首家進行進行人體基因編輯療法臨床試驗的公司，來自加州的Sangamo Therapeutics。該公司使用鋅指核酸酶的基因編輯技術，來修補罕見疾病韓特氏症(Hunter Syndrome, MPS II)的新陳代謝疾病。

Sangamo目前正在進行三項臨床I/II期試驗。包含B型血友病(Hemophilia B)、第一型黏多醣症(Mucopolysaccharidosis, MPS I)中，早期發病、病情惡化嚴重合併認知障礙的胡勒綜合症(Hurler Syndrome)，以及韓特氏症，三種疾病都是由於基因突變導致蛋白質表現量不足或缺失。

Sangamo專利技術基於一種自然發生的蛋白質稱為鋅指DNA 結合蛋白(ZFP)，可辨別並結合特定DNA序列，將其設計結合到目標選擇的序列上，再利用一個具有剪切DNA的核酸酶連結到ZFP的部分製作成一個鋅指核酸酶(ZFN)，當一對ZFN與其DNA標靶位點結合時，可按照正確的方向和間距，將DNA序列切割。

使用ZFN，可以剔除基因或以針對性的方式將基因插入基因體。

不同其他大廠使用CRISPR剪輯技術，Sangamo對ZFNs的技術極度保密，與多家大廠如輝瑞、Shire等有合作計畫進行。

Sangamo在進行臨床試驗時，股價大漲16.3%，實收14.65美元，市值達12.25美元。

2.Editas Medicine

Editas Medicine為首家上市基因編輯公司，致力於開發CRISPR-Cas9基因編輯技術的治療。

Editas 成立於2013年由CRISPR之父─張峰與多個基因編輯專家授權予CRISPR研究專利；該公司2015年與Juno Therapeutics達成戰略合作關係，將其CRISPR-Cas9技術與Juno創建的嵌合抗原受體，和高親和力T細胞受體在免疫治療上的經驗相結合，以開發癌症治療方法。

2016年IPO後共募資1.09億美元，先後獲得多家...