2018年美國完成IPO的生物醫藥公司共計14家,總計募集到資金高達12億美元。從這14家公司募資狀況亦可看出,免疫療法、基因療法、基因編輯等新治療技術仍是投資人的熱門首選。
編輯整理/王柏豪
根據美國BioWorld一份統計,2018年美國完成IPO的生物醫藥公司共計14家,總計募集到資金高達12億美元。自2000年以來,這是單季募集總資金居第三高。
看來,美國生醫新創資本呈現一片興旺,但哪些技術和生物醫藥公司最能成功登陸那斯達克市場,完成IPO呢? 他們的IPO又各自募得多少資金?
我們來看看這14家公司吧!(按IPO募得資金總額排序)
Homology Medicines 基金規模/1.66億美元
Homology致力於推廣基因編輯專利技術,並轉化應用於罕見病治療。基於衍生自人類造血幹細胞的腺相關病毒載體(AAVHSCs),Homology旨在透過基因療法,或透過自然的同源重組DNA修復(無核酸酶基因編輯),進行精確而有效的基因藥物傳遞。據稱,該工具有潛力突破現有基因療法和基因編輯(如CRISPR)技術瓶頸。
據瞭解,該公司的主要療法HMI-102正在研發用於治療成人苯丙酮尿症(PKU),這是一種由PAH基因突變引起的代謝性疾病。先天性PKU的人有遺傳缺陷,使他們無法分解特定的胺基酸。
如果不進行治療,胺基酸苯丙胺酸會積聚在體內,導致嚴重的發育問題和長期健康問題。
大多數PKU患者保持嚴格的飲食控制,以降低體內苯丙胺酸的含量。Homology計畫於2019年初進行HMI-102的1/2期臨床試驗。
除了PKU計畫之外,Homology還與諾華合作開發了針對眼科靶點和血紅蛋白病的新療法。
2017年11月,兩家公司達成協議,將Homology專有的基因編輯技術用於這些適應症。這兩家公司還將在臨床前使用AAV技術設計病毒,並將其作為治療疾病的方法。
Solid Biosciences 基金規模/1.44億美元
Solid Biosciences致力於用多種方式治療杜氏肌營養不良症。其技術主要有3個分支:一、Solid One,主要嘗試將已經獲批的藥物應用在杜氏肌營養不良症的治療上;二、Solid GT,致力於用基因療法治療杜氏肌營養不良症;最後一項是Solid Suit,致力於開發患者可以穿戴的「軟外套」設備,以減少他們對肌肉的使用。
值得一提的是,Solid創始人Ilan Ganot先生的兒子也是一名杜氏肌營養不良症患者。
Menlo Therapeutics 基金規模/1.40億美元
Menlo Therapeutics 公司是一家臨床新藥開發企業,專注於慢性瘙癢症和慢性咳嗽兩大治療領域,研發管線產品serlopitant是一種每日一次口服的NK-1受體拮抗劑。Serlopitant最初由Merck公司研製。
2012年授權給Menlo Therapeutics 公司,目前已成功完成了兩項瘙癢症2期臨床研究,一項針對各種原因導致的瘙癢症(TCP-101),另一項針對結節性癢疹相關的瘙癢症(TCP-102),結果均已證實可以顯著改善瘙癢症狀,具有臨床顯著性和統計學顯著性獲益。
Arcus Biosciences 基金規模/1.38億美元
Arcus由Terry Rosen博士和Juan Jaen博士創立,旨在發現和開發創新型癌症免疫療法。該公司的研發產品組合中,每個產品針對不同免疫機制靶點。
這類組合產品線,可實現全方位啟動抗癌免疫反應,包括誘導癌細胞凋亡、啟動抗原提呈細胞、逆轉免疫抑制劑訊號、以及直接啟動免疫效應細胞(T細胞和NK細胞)等。
目前,Arcus已有2個先導產品進入1期臨床,它們分別是腺苷受體抑制劑AB928和抗PD-1單株抗體AB122。而無論是腺苷受體,還是PD-1,都是腫瘤細胞依賴的免...