將在亞洲生技大會(7月24~28日)來臺的全球BIO生技協會總裁Jim Greenwood，於今年6月在費城舉行的北美生技展期間，領導了BIO組織提出了對基因治療監督的許多公共政策倡議，這份建議內容不僅代表了全美850家公司、各國家學術機構和生物技術中心，也將引領全球基因治療產業的公共政策制定與法規發展。

亞洲生技大會(Bio Asia-Taiwan)將於7月24~28日舉行。全球BIO生技協會(Biotechnology Innovation Organization, BIO)總裁Jim Greenwood也將親自前來。

2019北美生技展6月初甫於費城落幕，吸引來自世界各地近20,000名生命科學專業人士以及各大產業關鍵人物出席，今年北美BIO在當今全球基因治療熱潮下，在被譽Cellicon Valley (細胞治療矽谷)的費城舉行別具意義。

第一個FDA批准的CAR-T細胞療法(Kymriah)和第一個FDA批准的基因療法(Luxturna)出自費城。費城已投入超過3.2億美元用於先進的細胞和基因治療製造，美國平均每6名醫生中就有1名在費城各醫療機構度過了一段時間。

不過，儘管Jim Greenwood接受訪問時表示：「費城的基因治療領域有很多事情要發生，這真的很酷！」但展望未來，他仍對面臨的許多政策感到擔憂，包括政府進行藥價控制政策可能扼殺企業投入開發的意願與期望；一些道德馬虎的失控科學家會以某種方式損害科學，可能帶來一些意想不到的嚴重後果和傷害。

「因此，我認為生物製藥界與所有大學建立牢固的關係，非常重要。」Greenwood 強調。

Greenwood也於大會期間領導BIO組織提出了對基因治療監督的許多公共政策倡議建議內容，他希望從監管角度出發，「建立一個監督基因治療的新環境」，以兌現、承諾並促進基因療法的成功。

由於這份建議內容不僅代表了全美850家公司、各國家學術機構和生物技術中心，也將引領全球基因治療產業的公共政策制定與法規發展，本刊特別整理內容重點如下：

FDA和OBA / RAC

應該扮演什麼樣的角色？

基因治療有望治癒疾病，並改善數百萬患有囊性纖維化病變(Cystic Fibrosis)、癌症和其他疾病的美國人的生活品質。

事實上，基因療法也已經為成千上萬患有血友病的美國人(乃至全世界人)帶來了希望。多年來，隨著政府和企業共同努力研究該技術發揮潛力的多種途徑，已經啟動了數百項基因治療的臨床試驗。

與幾乎所有生物製藥技術相比，基因治療也受到更大的監督。FDA作為藥物開發監管機構的法定角色，以及美國國家衛生研究院(NIH) /重組DNA顧問委員會 (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC)則作為公共審查與討論的單位，都在努力確保重要研究向前發展的同時，也保護患者。【編按：NIH在1974年成立RAC主要針對重組DNA實驗的安全性進行評估，及對實驗建立操作規範，包括對人類基因療法的審查與討論。】

然而，在1999年9月17日，18 歲的男孩傑西．基辛格(Jesse Gelsinger)接受賓州大學(UPenn)一項基因治療臨床實驗時，不幸去世，導致了FDA和NIH重啟審查機制，NIH和FDA合作開發了基因修飾臨床研究系統(Genetic Modification Clinical Research Information System, GeMCRIS)。

該數據庫旨在追蹤基因治療產品，監測該領域的趨勢，並將數據透明化，但基因治療也因為安全疑慮自此低迷。

時隔十餘年後，安全問題不斷被提出解決，2018年8月17日「聯邦公報」宣布，NIH和FDA希望限縮NIH和RAC在評估基因治療方案和審查其安全性方面的角色，不再要求RAC對人類基因治療方案進行審查，從而減少重複的監管負擔。

2019年，NIH將RAC重新調整為更接近其原始職責的角色，該職責是遵循並提供與新興生物技術相關的安全和道德問題的建議。

只不過，Kite製藥的 KTE-C19 曾在2017年3月就報告了一例患者因腦水腫死亡，Juno Therapeutics 也曾因5例患者出現腦水腫死亡而一度終止了JCAR-015的臨床試驗。因此，此一監督過程的充分性，最近又開始有人質疑。

顯然，要安全地推動基因療法發展尚須許多改革，現在正是重新評估美國基因療法監管制度的最好時機。

• 到底FDA和OBA (生物技術事務辦公室/Office of Biotechnology Activities, OBA) / RAC應該扮演什麼樣的角色呢？

• FDA和OBA / RAC對嚴重不良事件的報告要求和機制應該是什麼？

• 臨床實驗應該公開揭露哪些訊息？

生物技術產業組織(BIO)不僅簡要提出了對基因治療技術及當前的監管建議，還建議有必要澄清目前監督基因治療試驗之政府機構的作用和責任，以確保在持續保護患者安全與這些潛在新療法的未來發展之間，取得最佳平衡。

基因治療技術：把工作重點放在患有嚴重和危及生命的疾病患者

從基因治療第一次臨床試驗在1990年開始以來，越來越多的藥廠、生技公司和學術研究人員進行人體試驗，迄今，已有數千名患者現已接受實驗性基因治療。基因療法的目標適應症主要包括遺傳和代謝性疾病、癌症、愛滋病和心血管疾病。

這些患者通常只有很少的治療選擇，甚至目前所有可用的治療都失敗了。因此，基因治療領域將持續把工作重點放在患有嚴重和危及生命的疾病患者身上。

基因療法研究已經確定發展到包括：癌症免疫療法、血管生成、抗血管生成、破壞支持腫瘤生長的血管、 以及許多其他潛在腫瘤微環境的治療干預措施。

基因治療技術也比直接替換受損基因或添加基因以引發直接效應要複雜得多，同樣地，基因治療中使用的載體也不斷完善，除腺病毒載體外，反轉錄病毒、質體DNA /脂質遞送系統、腺相關病毒(AAV)和其他技術也已經在臨床上使用。

• 技術發展：

克服障礙，改進基因傳遞系統。

基因治療研...