為讓更多患者更快用上安全有效的創新療法。美國食品藥物管理局(FDA)局長最新談話強調將公佈一系列新型指導，對臨床試驗進行現代化改革，包括加速「Second-in-Class」、普及「連續臨床試驗」、以及推行替代終點。

編譯/許敏

美國FDA局長Scott Gottlieb在最近的一次口頭報告中，除了介紹了FDA落實《21世紀醫療法案》(21st Century Cures Act)所取得的進展外，Gottlieb表示，「FDA將公佈一系列新型指導，對臨床試驗進行現代化改革，讓更多患者更快用上安全有效的創新療法。」

Gottlieb指出，現有「一項新藥，一項臨床試驗」的效率不高，甚至可能帶來(資源的)浪費。 它不但會延誤創新療法的上市，還會延緩對這些療法表現的充分評估。

根據FDA主導的一項研究中，人們分析了由FDA藥品審評與研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)批准的同類療法的數目。分析結果則表明，近年來，同類療法的上市速度明顯的放緩。

同類療法是指具有同樣作用機制，對相同或相關疾病進行治療的療法。

加速「Second-in-class」

該研究顯示，非孤兒藥(治療大眾患者群體) 1991~2000年10年間核准上市的「first-in-class」新藥中，有41%新藥在短短5年內，就出現了「Second-in-Class」(首仿藥)的同類藥物，這也讓患者們獲得更多的治療選擇。

然而在2001年到2010年這10年裡，這一比例顯著下降-只有18%的「First-in-Class」新藥在5年裡有同類療法。

以速度而言，在1991~2000年期間，僅需要2年，就有4分之1的「First-in-Class」新藥出現同類療法。但在2001~2010年期間，患者卻需要等待超過7年，才有價格便宜的同類藥物可供選擇。

在孤兒藥領域，同樣存在這樣的現象。...