全球生物醫藥 前五大最具市場潛力技術

撰文記者 蔡立勳
日期2017-05-18
將幹細胞應用於疾病治療與新藥開發,是近年來一大趨勢。(圖/美商永生提供)

文/蔡立勳

No.1:再生醫學熱潮不減 iPSC推進臨床仍需時間

過去20年,科學家已能分離出幹細胞,並進行培養、分化,這使得生命科學領域在三大方面有顯著進展,包含了解胚胎細胞分化至成體的過程、成功建立人類疾病的模型、新穎療法的發現與改良。

近年來,再生醫學的研發熱潮不僅絲毫未減,反而更加蓬勃,將幹細胞應用於疾病治療與新藥開發,更是一大趨勢。比如間質幹細胞(MSCs)、造血幹細胞(HSCs)、神經幹細胞(NSCs),甚至癌幹細胞(CSCs)都是常見的研究領域。

在幹細胞領域中,近期最為人所知的,即屬日本京都大學再生醫科研究所幹細胞生物系教授山中伸彌(Yamanaka Shinya)研究團隊,將老鼠的纖維細胞重新編程,產生的誘導性多能幹細胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)。

山中伸彌並於2012年以此技術,獲頒諾貝爾生醫獎。

iPSCs保有胚胎幹細胞(ESCs)具自我更新(self-renew),與無限分化(pluripotent)的特性,使其能適用於大部分的幹細胞研究和治療,跳脫道德倫理議題和異體排斥反應的問題。

因iPSCs技術能以任何細胞,甚至病變細胞誘導而成,由病變細胞衍生的iPSCs會帶有疾病特性,加上不斷分裂的能力,使iPSCs成為優質的人類疾病模型。成人的心肌細胞再生能力差,損傷後無法自我修復,利用再生醫學修復受損心肌細胞一直是治療心血管疾病極具潛力的療法。

隨著心臟發育分化過程的機制釐清,再生心臟組織加上漸趨成熟的iPSC-CMs技術,儼然成為被用於研究疾病和測試藥物的平台,並透過此平台的發展應用向精準醫療邁進。

不過,今年1月,山中伸彌接受《紐約時報》專訪時指出,幹細胞治療的應用前景,「在某種程度上,確實被誇大了。」

他更強調,科學的發展遠遠先於倫理爭議,即使研發出iPSCs,繞開使用ESCs的倫理問題,不久之後,仍意識到新的倫理問題正在出現。

「每個人都要了解,iPSC僅有10年的研究歷史,距離臨床應用仍然需要時間。」他說。

No.2:全球競逐腦科學研究

回顧人類研究腦科學的歷史,最早可追溯至100多年前,義大利生理學家Camillo Golgi與西班牙組織學家Santiago Ramón y Cajal等人,利用銀染發明了神經元的染色技術,這是人類首次看見大腦的基本結構與單位。

其中,Cajal更提出後世研究神經科學之本的「神經元學說」(neuron doctrine),自此開展現代腦科學研究。

目前,科學家開始對不同的模式生物進行基因轉殖或基因剔除,進而觀察不同的腦神經細胞或其產生的物質,究竟是經由哪種機制,影響生物體的行為與認知。

科學家也利用基因工程,讓腦神經發出不同顏色的螢光,有助於了解每個物種的大腦結構,更希望繪製出人腦的完整結構圖譜。

腦科學研究風潮,正席捲全球。

2010年,美國國家衛生研究院(NIH)啟動「人類功能性神經連結」(Human Connectom Project, HCP)腦研究計劃,是全球最早開啟腦研究計畫的國家之一。透過核磁共振(NMR)等多種顯影技術,掃描大量人腦,試圖描繪人腦所有神經的連接情況。

2014年,美國又推動一項為期12年的「啟動大腦計畫」(BRAIN Initiative),總計投入30多億美元,號召政府及民間合作,致力發展新一代的腦科學工具。

而近年的美國生技展(BIO International Convention),也將腦科學列為重大議題之一。

歐盟於2013年開始的「人腦計劃」(Human Brain Project, HBP),則聚焦在資料運算,以模型和電腦模擬方式,逐步重建人腦。

至於亞洲國家,日本於2014年底啟動國家大腦研...