文/廖昌亮

公司現況

中裕研發中的愛滋病新藥TMB-355(Ibalizumab)靜脈注射型，已分別於2014年10月21日與2015年2月24日接獲美國食品藥物管理局(FDA) 通知，獲得孤兒藥資格(Orphan Drug)與突破性治療資格(Breakthrough Therapy)。

中裕與美國FDA數次會議討論之結論，茲考慮孤兒藥資格、突破性治療資格與TMB-355(Ibalizumab)靜脈注射現行各項發展狀況(如: 委託代工製造)，最終，美國FDA明確指示TMB-355(Ibalizumab)靜脈注射在申請藥證前需補作一個小型三期臨床試驗，招募受試有效人數不低於30人即可，中裕已於2015年3月4日公告之。

此已大幅降低原先2011年美國FDA之三期臨床試驗有效300人之要求，且臨床試驗計畫提出申請後即可進行不需等待審核，未來並可以滾動方式提出藥證申請及審核(Rolling Submission)，以加速相關作業流程。

中裕TMB-355(Ibalizumab)取得「突破性治療資格」，應正面看待，以利多解讀。在獲此資格後，美國FDA亦將指定專人協助與中裕溝通，及指引TMB-355靜脈注射劑型之上市發展計畫；加上過去亦獲得美國FDA核准「快速審查(Fast Track)」與「孤兒藥(Orphan Drug)」等兩項資格，能同時具有上述三項殊榮，為目前台灣新藥公司僅有。

TMB-355(Ibalizumab)為一種單株抗體藥物，用於治療愛滋病多重抗藥性病人的藥物。TMB-355靜脈注射劑型之第二期人體臨床試驗早已於2011年上半年完成(試驗人數約130人)。

但當年(2011年)中裕與美國FDA討論後，原預定將執行300人之第三期人體臨床試驗。但因研發策略稍作調整，該試驗暫時擱置，推估因病人須到醫院才可施打TMB-355靜脈注射劑型(設計每兩週施打一次，以點滴注射的方式進行，屬於短效劑型)，導致病人順從性較低，較難以發展為第一線用藥。但對於多重抗藥性患者而言，則或許較有機會，故此靜脈注射劑型屬於末線用藥。之後，中裕思考發展皮下與肌肉注射劑型之可行性(設計每個月施打一次，屬於長效劑型)，使其有機會與既有之口服抗愛滋病用藥搭配使用，使其成為抗愛滋病第一線用藥之一環。

故於2013年，以健康人與感染第一型人類免疫不全病毒(HIV-1)患者為試驗對象，開始在台灣執行TMB-355皮下與肌肉注射劑型之第一/二期人體臨床試驗。

認識突破性治療資格(Breakthrough Therapy)

突破性治療資格主要係美國FDA針對治療嚴重或威脅生命的疾病新藥，其臨床數據較市售之藥物有更明顯藥效，所給予的一項加速開發及審查之輔導機制。取得突破性治療資格的重點在於，僅以初步的臨床證據，就足以證明該新藥確實在療效與安全性方面優於現有的療法，美國FDA通常希望此有利證據是來自於第一期或第二期人體臨床試驗的結果。

獲得突破性治療資格有下列四個特點: (1)對於研發具有顯著療效藥物之指引，可與第一期人體臨床試驗一起開始進行。(2)有組織地將其委任給資深審查員，組成跨領域審查小組，以加速審查。(3)可先將部分已準備好的資料...