輝瑞(Pfizer)剛在5月10日宣布，以116億美元收購神經學藥物公司Biohaven Pharmaceuticals後，美國時間23日，Biohaven宣布其鼻噴偏頭痛藥物zavegepant，已正式提交美國食品藥物管理局(FDA)藥證申請。不過，該公司另一項罕見疾病「脊髓小腦萎縮症」(spinocerebellar ataxia)的臨床試驗，則在同日宣布結果未能達標。

Zavegepant為首款鼻噴劑型的小分子降鈣素相關基因胜肽(CGRP)受體拮抗劑，也是Biohaven所研發的第三代高選擇性的小分子CGRP受體拮抗劑。據外媒報導，FDA可望在2023年3月前，決定是否批准藥物。

根據兩項隨機、雙盲、具安慰劑對照的臨床三期試驗，患者使用zavegepant治療兩小時後，用藥組無疼痛的比例為24%、安慰劑組為15% (p<0.0001)；而無噁心、畏光等惱人症狀的比例，用藥組為40%、安慰劑組為31% (p=0.0012)。

試驗分析顯示，在共15項主要與次要評估指標上，用藥組顯著優於安慰劑組。

此外，患者接受鼻噴給藥後，最早在15分鐘內就能緩解疼痛、30分鐘時即能恢復正常活動功能(p<0.006)，且療效可持續長達48小時。

2020年3月，Biohaven的口溶錠(ODT)偏頭痛藥物Nurtec ODT (rimegepant)獲得FDA批准，成為該公司首款取得美國藥證的產品，2021年，該藥物為公司進帳4.625億美元的銷售額；今年4月，rimegepant再以產品名Vydura取得歐盟批准。

而輝瑞除了在2021年底，已買下rimegepant在美國以外的商業化權利外，5月10日更宣布以116億美元現金收購該公司。

不過，相較於偏頭痛產品線的成功，Biohaven同日也公布了其針對罕見疾病「脊髓小腦萎縮症」(又稱脊髓小腦失調症)的一項臨床試驗，結果未能達標。

該項納入213名患者、具安慰劑對照的試驗，主要試驗終點為病人48週內，患者共濟失調(ataxia)的評估指標「SARA評分」；試驗顯示，患者治療前為平均分數為4.9，治療後，用藥組和安慰劑組的分數分別為5.1和5.2，未達到統計學意義。 

Biohaven強調，該藥物或許在特定基因型患者上，可有更大的益處，且藥物目前安全性和耐受性良好。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/clinical-data/biohaven-flunks-first-test-selling-nurtec-company-may-yet-take-data-regulators

(編譯/巫芝岳)