今(7)日，由臺北市政府產業發展局主辦，於南港國家生技研究園區中舉行的「2022臺北生技小聚」中，以「細胞治療」為主軸，由園區創服育成中心執行長沈家寧、醫藥品查驗中心(CDE)諮詢輔導中心副主任湯依寧，以及亞東醫院研究副院長張至宏，分別分享了在園區資源、《特管辦法》等相關法規，和臨床實例上的最新現況。

中研院生醫轉譯研究中心主任吳漢忠致詞表示，本次為臺北市政府生技小聚首次在國家生技研究園區舉辦，他表示，國家生技研究園區與正在興建中的「臺北生技園區」，雙方有許多互補之處，國家生技研究園區擁有的9大核心設施等強大研發能量，是產業背後很重要的支柱，而臺北生技園區擁有能承接發展後新創公司所需的空間與環境。

吳漢忠也表示，全國生技產業產值約有25%，是由中研院相關的衍生公司所貢獻，加上生物技術開發中心(DCB)相關的貢獻就超過40%，而兩單位皆座落於臺北市，因此更期待未來兩園區間更多的合作，讓生技產業聚落蓬勃發展。

沈家寧：園區核心共儀 自動化iPSC平台吸睛

國家生技研究園區創服育成中心執行長沈家寧表示，全球精準醫療發展市值，預估在2027年將達到1,128億美元。要達到精準醫療中「以病人為中心」的精準療法研發，則有賴於包括基因定序、微流體藥物篩選技術、影像分析、基因編輯等新技術的發展。

在技術方面，園區中的核心共儀設施中，也有包括：循環腫瘤細胞擷取暨單細胞基因檢測平台、細胞分選分析平台等先進技術促進新療法研究；此外，園區也建置了自動化誘導性多潛能幹細胞(iPSC)技術平台，能自動化培養、分化出目標細胞，協助幹細胞相關應用的研發。

沈家寧表示，目前，國家生技研究園區已建置了完整的生態系，來支援精準醫療生態系發展，包括與亞東醫院、北醫附醫等醫院，以及和媒體、會計師事務所、跨國藥廠等多方合作。

湯依寧：特管法細胞治療RWE 助未來臨床試驗設計

醫藥品查驗中心諮詢輔導中心副主任湯依寧與大家分享目前特管辦法的現況與注意事項。她指出，截至今年9月底，已核准170件治療計畫，總收案人數約800人，其中最大宗為自體免疫細胞治療。

湯依寧特別分享實際上細胞治療技術銜接製劑常見的議題，她指出，特管辦法細胞治療計畫的人體使用經驗，也就是真實世界證據(RWE)，無法完全取代「非臨床試驗」，例如藥理、毒理、致瘤性、以及生體分布等，需要考慮「取代合理性」。

不過，這些真實世界證據可以用來輔助臨床試驗的設計，例如選擇更適合的患者族群、評估受試者納入排除條件、以及臨床試驗地點的選擇等等。

湯依寧表示，而若是已經做完做臨床試驗，想要在特管辦法中，開闢新項目或適應症，一定要完成第二期臨床試驗，並拿到備查或同意結案的函文，因為若沒有取得函文代表主管機關對於試驗結果存有疑慮，此外，申請方也必須是執行臨床試驗的醫療機構與執行團隊才可申請。

張至宏：MSC促膝關節修復 臨床持續開花結果

亞東醫院研究副院長張至宏，則分享了他在「間質幹細胞(MSC)用於軟骨缺損與退化性關節炎治療」的研究成果。

張至宏在十多年前即參與利用骨髓細胞中的MSC為材料，進行軟骨缺損治療的研究，該研究2008年首次在臺大進行臨床試驗，近期發表追蹤9年後的研究論文，顯示長期追蹤下，病人治療效果相當良好，其接受幹細胞注射的軟骨部位，可完整生長出軟骨結構，甚至比一般關節中軟骨細胞的密度更高；臺大並以此在2016年，衍生華元生醫股份有限公司。

除了骨髓MSC外，張至宏也從退化性關節炎患者的膝下的「脂肪墊」中，提取脂肪細胞MSC，並發現其在分化為軟體細胞時的效果，比起使用皮下脂肪衍生的MSC效果更好。在與艾默生醫的合作下，張至宏團隊在2017年得到衛福部許可進行第一期臨床試驗，共招募12名患者，12名病人疼痛指數、功能指數皆在一年後改善。

不過，張至宏也表示幹細胞並非萬能，可能需搭配其他療法，如：關節鏡、截骨術等，才能達到最大成效。

(報導/巫芝岳、李林璦)