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日前，專注於開發用於眼疾基因治療腺相關病毒(AAV)載體的4D Molecular Therapeutics(4DMT)宣佈，擴大其與Roche(羅氏)的研究合作協定，成為長期合作夥伴，開發和推廣多項眼科治療項目。
影響美國和歐洲約40萬名患者的遺傳性視網膜疾病(IRD)是成人和兒童失明的主要原因。已知超過260種基因的突變會導致這些罕見的孤兒疾病，但目前幾乎沒有核准療法。
4DMT專注於研究和開發具針對性和專一性的AAV基因治療產品，用於罹患嚴重遺傳疾病的未滿醫療需求。其「Therapeutic Vector Evolution」平臺使之能夠創建訂製的基因遞送載體，透過最佳的臨床途徑給藥。並以可控的劑量和對已有抗性的抗體，特異性地將基因輸送到體內任何組織或器官。
這些專有的具針對性的產品可以被開發治療罕見遺傳疾病和需求較複雜的疾病。
而此載體技術對於成功使用基因治療IRD至關重要，以改善對視網膜內受影響的細胞的標靶，最大限度地提高功效性和安全性。並且，可在玻璃...
