美國時間6日， Jazz Pharmaceuticals宣布，其開發用於治療H3 K27M突變型瀰漫性中線膠質瘤(DMG)的市場首見(first-in-class)藥物Modeyso(dordaviprone)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於1歲以上兒童與成人患者。此為FDA批准首款針對侵襲性腦癌的藥物，也是Jazz今年3月，以9.35億美元從Chimerix收購的重要成果。
 
此次批准是根據一項開放標籤、非隨機試驗的結果，該試驗共有50名至少接受90天放療的患者，數據顯示，患者的總體反應率(ORR)為22%，平均反應中位持續時間為10.3個月。不過，該藥目前有標示過敏反應、QTc間期延長、對胚胎及胎兒毒性的警告。
 
Modeyso為一款市場首見的小分子藥物，具有雙重作用機制，能選擇性結合多巴胺受體D2(DRD2)，同時活化粒線體蛋白酶ClpP(caseinolytic protease P)，進而誘發腫瘤細胞凋亡。
 
H3 K27M突變的彌漫性中線膠質瘤，是一類極具侵襲性且罕見的小兒及成人腦腫瘤，先前尚未有FDA核准的全身性治療選擇，過去僅能透過放射治療達到暫時緩解，預後極差。
 
根據Chimerix在2024年12月則預估，美國約有2000名H3 K27M突變的瀰漫性中線膠質瘤患者，可能符合使用Modeyso治療的資格，當時也Chimerix聲稱Modeyso具有「超孤兒藥(Ultra-orphan drug)」的潛力，一旦獲准上市，預期可迅速創造市場收益，因此成為Jazz決定收購的關鍵誘因。
 
資料來源：https://www.fiercepharma.com/pharma/jazzs-modeyso-becomes-first-fda-approved-drug-type-aggressive-brain-cancer

(編譯/彭梓涵)