環球生技策略夥伴——世易醫健(eChinaHealth)——長期追蹤國際癌症研究前沿，並精選美國癌症研究協會(AACR)重要研究與政策動向，提供中文深度解析。本篇即為世易醫健整理AACR最新發布的首份《兒童癌症進展報告》，帶您一次掌握兒童癌症領域數十年來的關鍵突破，以及仍待克服的迫切挑戰！

美國癌症研究協會於2025年12月發布首份《兒童癌症進展報告》，該報告展示了該領域值得關注的最新進展與持續存在的挑戰，並呼籲聯邦機構在兒童及青少年(0-19歲)癌症研究領域採取行動。
 
報告指出，自1970年代以來，美國兒童癌症數據穩定改善，五年存活率從70年代中期的63%提升至2015-2021年間的87%，同時自1970年以來死亡率累計下降了76%。這些數據的改善源於對兒童癌症更全面的認識，包括兒童腫瘤中分別有近70%、50%和18%存在臨床可操作的基因改變、複雜的基因體重排以及遺傳性癌症易感基因變異。
 
然而，儘管兒童癌症照護和治療有所進步，但某些癌症類型(如膠質瘤和肉瘤)的五年存活率仍然很低。此外，預計2025年美國將新增約15,000例兒童癌症診斷，而兒童癌症診療中心的稀缺使少數族裔和農村居民等患者群體處於不利地位。在美國，非西班牙裔黑人兒童癌症患者的死亡風險比非西班牙裔白人患者高出30%。
 
報告指導委員會聯合主席、FAACR成員Elaine R. Mardis博士表示：「透過這份首份報告，我們旨在強調在抗擊兒童及青少年癌症方面取得的巨大進展，並探討剩餘的挑戰。報告闡明了通常由美國國立衛生研究院資助的創新性研究如何改善了許多最年輕癌症患者的結局。同時我們也指出，對於迫切的國際性進展。
 

報告強調了哪些其他顯著進展？

 
報告強調了近十年來臨床對兒童癌症的關注度日益增長，指出自2012年至2021年，美國食品藥物管理局(FDA)批准的兒童癌症藥物比例已從5.9%上升至13.8%。這些增多的FDA批准與上升的生存統計數據，都建立在對兒童癌症更精細認知的基礎上，並應用於前沿治療和技術。
 
對兒童癌症患者進行腫瘤和胚系定序的綜合分析表明，約70%的兒童腫瘤存在臨床可操作的基因改變，18%攜帶可遺傳的癌症易感基因突變。報告認為，借助CRISPR基因編輯等工具，可以增強對兒童癌症及其起源的認識。報告概述的另一項工具是液體活檢，它有助於將從前沿工具中獲得的認識付諸實踐。
 
液體切片是一種微創癌症篩檢技術，利用腦脊髓液和血液檢測細胞中的腫瘤DNA。報告指出，與標準影像學檢查相比，液體活檢已使李-佛美尼症候群(Li-Fraumeni syndrome)患者的檢測時間提前了數個月，並在應用於其他腫瘤類型方面顯示出潛力。此外，報告中也提到了其他現代癌症篩檢工具，特別是利用人工智慧的工具。在獨立研究中，應用於視網膜母細胞瘤或癌症易感症候群患者的AI輔助篩檢工具，準確率分別達97%和99.5%。
 
報告強調的兒童癌症研究進展，已幫助兒童癌症倖存者人數從1997年的27萬增加到2022年的超過52.1萬人。
 

還有哪些亟待關注的挑戰？

 
報告指出，儘管發展令人鼓舞，但兒童癌症領域仍存在需要改進的主要面向。在全球範圍內，社會經濟因素在兒童癌症中起著關鍵作用，每年約40萬例兒童癌症病例中至少有80%發生在低收入或中等收入國家。由於難以獲得充足的醫療資源，這些患者的存活率也較低。在低收入國家，所有兒童癌症的五年存活率不超過30%，而美國為85%。報告認為，建立更強大、更廣泛的照護網絡是彌合不同收入國家之間兒童癌症診療差距的關鍵一步。
 
報告指出，隨著兒童癌症倖存者增多，其他問題也隨之出現。兒童癌症倖存者在一生中會面臨心理、生理、經濟或社會等多方面挑戰。報告補充稱，高達90%的兒童癌症倖存者在50歲時所患的慢性健康狀況數量幾乎是普通人的兩倍。此外，報告對倖存者的一項回顧性分析顯示，他們的大學畢業率、結婚率和生育率分別降低了30%、30%和40%。
 

兒童癌症研究的下一步是什麼？

 
報告提出了兒童癌症研究的下一步建議，主要聚焦於政府機構的聯邦資助。報告呼籲為NIH和國家癌症研究所分別提供每年513.03億美元和79.34億美元的預算。除了提案的2026財年預算，報告還建議兒童癌症研究應透過臨床試驗的監管和政策改革，繼續推動患者護理的現代化，以納入低收入國家的患者，並利用AI工具挖掘現有數據的潛力。報告認為，投資公平的兒童癌症照護未來可挽救620萬人的生命，並產生近20億美元的效益。
 
Mardis教授總結道：「癌症對任何人都是毀滅性的診斷，但當它影響兒童或青少年時尤其悲慘，因為它危及完整人生的前景，並深刻影響患者及其家庭。憑藉遠大的願景、堅定的奉獻和持續的支持，我們可以共同將今天的挑戰轉化為明天的治愈方案，為受癌症影響的兒童和青少年帶來新的希望。」
 
參考文獻：

https://www.aacr.org/blog/2025/12/04/aacrs-inaugural-pediatric-cancer-progress-report-highlights-decades-of-advances-powerful-survivor-stories-and-urgent-unmet-needs/
 
 

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