歐盟首批羅氏每月一次、自行皮下注射罕病PNH新藥  

撰文記者 吳培安
日期2024-08-28
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(圖片來源:網路)

美國時間27日,羅氏(Roche)宣布旗下新藥PiaSky(crovalimab)已獲歐盟批准,成為歐洲首項可讓患者經過教學訓練後自行皮下注射,以每月一次的給藥頻率,治療罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症」(PNH)的療法。
 
本次批准的適用對象,為12歲或以上、體重達40公斤或以上的青少年或成人PNH患者,且初次接受或是已經接受過C5抑制劑治療的患者皆適用。這也是歐盟首次批准每月一次、皮下注射的PNH療法。
 
PNH是一種罕見且具致命風險的血液疾病,患者的紅血球會遭到先天性免疫系統的防禦前線——補體系統(complement system)的攻擊,造成像是貧血、疲勞、血栓及潛在的腎臟病。現今的標準療法,是透過C5抑制劑藥物來阻斷補體系統的訊息傳遞鏈,達成治療PNH的效果。
 
PiaSky則是由羅氏旗下中外製藥(Chugai Pharmaceuticals)開發,採用創新的循環(recycling)技術,讓單株抗體能多次與C5補體蛋白結合,從而增強了抑制效果,進而實現每月一次給藥,以減少患者的治療負擔、提升生活品質。
 
此次批准是基於名為COMMODORE 2的多國多中心臨床三期試驗,招募沒有接受過C5抑制劑治療的患者,迄今仍在進行中。該試驗的主要試驗終點,為避免輸血及控制溶血,控制溶血是透過乳酸脫氫酶(LDH)濃度評估紅血球遭破壞程度。
 
招募的成年者,依2:1的人數比例隨機分配,分別接受每月一次的PiaSky皮下注射,或是標準療法——每兩週一次eculizumab靜脈注射給藥;18歲以下者,則是接受每月一次的PiaSky治療。
 
結果顯示,每月一次皮下注射的PiaSky,達成疾病控制、耐受性亦良好,且與兩週一次靜脈注射的eculizumab相比,展現出非劣效性和同等安全性。
 
此次批准還審查來自其他兩項臨床三期試驗的支持性數據,包含在多國進行的COMMODORE 1試驗中,從現有C5抑制劑療法轉向PiaSky治療的PNH患者數據,以及在中國進行的COMMODORE 3試驗中,初次接受C5抑制劑療法的患者數據。
 
此藥已在美國、日本等多個國家獲得批准,目前也在5項臨床三期試驗、3項早期臨床試驗中,測試對多種補體調節性疾病的效果,包括了PNH、溶血性尿毒症候群(HUS)及鐮刀型紅血球疾病(SCD)。
 
參考資料:
https://www.biospace.com/roches-piasky-approved-in-the-eu-as-the-first-monthly-subcutaneous-treatment-for-people-with-pnh
 
(編譯 / 吳培安)