罕見疾病 罕病 罕藥 陣發性夜間血紅素尿症

諾華iptacopan獲FDA批准 成首款血液罕病PNH口服藥

2023-12-07 / 記者 巫芝岳
美國時間6日，諾華(Novartis)的罕病「發性夜間血紅素尿症(PNH)」口服藥物iptacopan獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，並以Fabhalta商品名上市。該項補體B因子(complementfactorB)抑制劑，為首款PNH口服療法，且臨床試驗顯示，其單藥使用的療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩性競爭藥物Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizum...

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