近(8)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca, AZ)表示，旗下罕見疾病子公司Alexion以4200萬美元預付款與股權投資，與人工智慧(AI)藥物開發公司Verge Genomics簽署合作協議，雙方將針對罕見神經退化性疾病與神經肌肉疾病探索與開發多個治療靶點。

根據協議，雙方將進行為期四年的合作，Alexion將支付Verge包含預付款、股權投資與近期付款共4200萬美元，以及最高可達8.4億美元的里程碑金，與額外的權利金。而Alexion可使用Verge的AI藥物開發平台Converge，並擁有權利選擇高潛力的標靶進行臨床開發和商業化。

Verge表示，其與傳統由細胞或動物模型開始的藥物開發模式不同，Converge是奠基於直接源自人體組織的專有基因體資料庫，並運用機器學習辨識出有高機率取得臨床成功的新疾病標靶。

Verge已經利用此AI藥物開發平台，找出適合所有類型肌萎縮側索硬化症(ALS)患者的新治療標靶——PIKfyve，並在今年6月公布PIKfyve抑制劑VRG50635於臨床一期試驗中，在健康受試者身上展現良好的安全性、耐受性和藥代動力學特徵。Verge預計在今年第四季啟動一項將VRG50635用於ALS患者的概念驗證(proof-of-concept)研究。

此外，Verge處於臨床前開發的項目還包括帕金森氏症、思覺失調症(schizophrenia)與額顳葉失智症(frontotemporal dementia)。

與Verge合作則是阿斯特捷利康近期的第二筆罕見疾病協議，Alexion在7月底才以總價最高可達10億美元的價格，從製藥巨頭輝瑞(Pfizer)手中，收購一系列臨床前基因療法和技術，因而取得數種新型的腺相關病毒(AAV)殼體(capsids)技術及一些輝瑞員工。

而藉由與Verge合作，阿斯特捷利康將能建立更健全的神經病學產品線，目前，阿斯特捷利康正在開發的項目包括用於阿茲海默症的MEDI1814，目前處於臨床一期試驗；以及用於多重系統退化症(multiple system atrophy)與帕金森氏症的MEDI1341，目前處於臨床二期試驗。

參考資料：https://www.biospace.com/article/astrazeneca-signs-ai-powered-drug-discovery-pact-with-verge/

(編譯/劉馨香)