美國時間2日，諾和諾德(Novo Nordisk)宣布，其在2021年斥資33億美元收購Dicerna Pharmaceuticals所獲得、用於治療罕見腎病原發性高草酸鹽尿症(PH1)的Rivfloza (nedosiran)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為此疾病的第二個獲批藥物，同時也是諾和諾德跨入RNAi領域所邁出的重要一步。諾和諾德表示，Rivfloza預計於2024年初上市，將與RNAi療法大廠Alnylam的Oxlumo (lumasiran)競爭。

Rivfloza為一種每月皮下注射的RNAi類藥物，獲批准用於9歲以上腎功能相對完好的PH1患者，以降低尿液的草酸鹽含量。根據諾和諾德，一項臨床2期試驗中發現，服用Rivfloza的患者與安慰劑組相比，尿中草酸鹽排泄量有所減少。

競爭對手Alnylam的Oxlumo為每三個月皮下注射一次，在2020年11月獲得批准。截至今年6月底，全球已有350多名商業患者正在使用該藥物，其在第二季的銷售額達2420萬美元。

原發性高草酸鹽尿症是草酸鹽產生過量引起，而PH1是最常見和最嚴重的類型。在北美和歐洲，PH1估計影響百萬分之一至百萬分之三的人，約佔PH病例的80％。 

諾和諾德在收購Dicerna前，兩者已經合作三年，共同開發針對肝病的RNAi療法。2019年起，它們利用Dicerna的GalXC RNAi技術平台，對30多個肝細胞標靶進行研究。此外，兩間公司也進一步探索其他疾病， 包括慢性肝病、非酒精性脂肪肝炎(NASH)、第二型糖尿病、肥胖症和罕見疾病。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-nod-rare-disease-drug-rivfloza-novo-nordisk-eyes-showdown-alnylam

(編譯/劉馨香)