Alnylam全球第三款RNAi療法獲批 Oxlumo成為FDA首個PH1罕病療法

日期2020-11-24
(圖片來源:網路)
編譯/彭梓涵

RNAi療法開發領域的領導者Alnylam,上周獲得歐洲藥物管理局(EMA)批准全球第三款RNAi療法Oxlumo(lumasiran),治療所有年齡的原發性高草酸鹽尿症(PH1)。美國時間23日,Alnylam再度宣布,該療法獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,Alnylam不僅囊括全球首三款RNAi療法,Oxlumo也成為FDA首個治療PH1療法。

此次批准是針對兩項PH1的研究評估,在第一個研究中,26名患者每月接受Oxlumo注射,13名患者接受了安慰劑注射,在Oxlumo組中患者尿液中草酸鹽量平均減少65%,而安慰劑組則平均減少12%。到研究的第六個月,接受Oxlumo治療的患者中有52%可維持正常的草酸鹽表現量。

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