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編譯/彭梓涵
RNAi療法開發領域的領導者Alnylam，上周獲得歐洲藥物管理局（EMA）批准全球第三款RNAi療法Oxlumo（lumasiran），治療所有年齡的原發性高草酸鹽尿症(PH1)。美國時間23日，Alnylam再度宣布，該療法獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，Alnylam不僅囊括全球首三款RNAi療法，Oxlumo也成為FDA首個治療PH1療法。
此次批准是針對兩項PH1的研究評估，在第一個研究中，26名患者每月接受Oxlumo注射，13名患者接受了安慰劑注射，在Oxlumo組中患者尿液中草酸鹽量平均減少65％，而安慰劑組則平均減少12％。到研究的第六個月，接受Oxlumo治療的患者中有52％可維持正常的草酸鹽表現量。
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RNAi療法開發領域的領導者Alnylam，上周獲得歐洲藥物管理局（EMA）批准全球第三款RNAi療法Oxlumo（lumasiran），治療所有年齡的原發性高草酸鹽尿症(PH1)。美國時間23日，Alnylam再度宣布，該療法獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，Alnylam不僅囊括全球首三款RNAi療法，Oxlumo也成為FDA首個治療PH1療法。
此次批准是針對兩項PH1的研究評估，在第一個研究中，26名患者每月接受Oxlumo注射，13名患者接受了安慰劑注射，在Oxlumo組中患者尿液中草酸鹽量平均減少65％，而安慰劑組則平均減少12％。到研究的第六個月，接受Oxlumo治療的患者中有52％可維持正常的草酸鹽表現量。
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