雖然BioMarin Pharmaceutical的Roctavian在去(2023)年6月獲批、成為美國首款一次性治療A型血友病的基因療法，也為全球基因療法領域立下里程碑，但其在22日最新公布的財報卻顯示，該療法的2023年全年銷售額為350萬美元，遠低於其去年8月預估的5千萬到1.5億美元，成為基因療法銷售挑戰的另一案例。

Roctavian的定價為每位患者約290萬美元。BioMarin表示，去年共有3名患者接受治療，其中2名在德國、1名在美國。

Roctavian在2022年8月於歐洲首度獲批，去年6月也在美國獲批，成為分析師及投資人的焦點，甚至將其當成是未來的明星藥(blockbuster)。作為一種一次性的長效型療法，Roctavian成為A型血友病療法患者用來預防流血的替代性療法。

獨立投資銀行Leerink Partners分析師曾認為，Roctavian的銷售高峰可達到22億美元，BioMarin也在去年6月時樂觀的認為，該療法在2023年的銷售額可達到5千萬到1.5億美元，卻隨即在11月時，將營收預測下修到不到1千萬美元。

因此，許多分析師也下修了Roctavian的銷售預期，例如Leerink就將年度銷售額改成10億美元；Piper Sandler分析師也預期未來三年該藥的年銷售額，分別是2500萬美元、3100萬美元、5700萬美元，並指出與最初的預測相比，銷售數據相當令人失望。

執行長Alex Hardy表示，BioMarin在Roctavian的市場准入看到了進展，但也非常關注Roctavian的投資回報。他也解釋，要讓患者接受治療仍有其複雜性，需要積極主動的患者、積極支持的付款者(buyer)，以及願意在治療地點使用該產品的醫師，這些對於一個開創性的新療法來說並不奇怪。

另一方面，相較於銷售成績令人失望的Roctavian，BioMarin另一項用於侏儒症治療、支出與Roctavian相近的軟骨發育不全藥物產品Voxzogo，其第四季銷售表現超出預期，創下1.46億美元的銷售額，是上一季的兩倍。有分析師甚至詢問BioMarin，是否考慮拆分Roctavian的業務。

A型血友病的起因，是患者缺損或缺乏第8凝血因子(Factor VIII)，A型患者佔血友病患者總體約80~85%，是最常見的血友病類型。Roctavian則是一種以AAV5為載體的基因療法，能將帶有第8凝血因子的功能性基因遞送至患者體內，使患者可自行產生第8凝血因子。

參考資料：
https://www.biopharmadive.com/news/biomarin-roctavian-sales-hemophilia-gene-therapy/708321/

(編譯 / 吳培安)