昨(5)日，英國諾丁漢大學衍生的眼科藥物開發公司Exonate Ltd.宣布，其開發治療視網膜血管疾病的小分子SRPK1抑制劑眼藥水EXN407完成1b/2a期試驗，數據顯示EXN407不只具有生物活性，其安全性和耐受性都有良好表現，Exonate也正計畫將EXN407的2b期試驗，用於減輕糖尿病黃斑部視網膜病變(CI-DMO)。
 
EXN407是一款每日使用兩次，由小分子SRPK1抑制劑組成的眼藥水，SRPK1是一種會促使血管生成的蛋白，其經過磷酸化表現會改變關鍵血管生成因子(VEGF)的剪接，使血管新生。Exonate開發的SRPK1抑制劑，能夠選擇性地靶向促血管生成的異構體，進而抑制血管性視網膜疾病進展。
 
Exonate完成的一項雙盲、安慰劑對照的1b/2a期劑量試驗，已評估EXN407單藥治療的安全性、耐受性和生物反應。該試驗共招募48名輕度/中度未接受過治療的非增生性視網膜(NPDR)患者及輕度黃斑部水腫(DMO)患者。
 
結果顯示，患者在接受各劑量治療，未出現重大或不良事件的發生，同時也表現良好耐受性，此外EXN407眼藥水使用的舒適度，評分結果與安慰劑和人工淚液相當。
 
值得注意的是，除了達到安全性、耐受性終點，該研究還發現EXN407表現出生物活性，與安慰劑組相比，患者在接受EXN407治療，其黃斑部厚度有持續下降趨勢，血管滲漏的狀況也顯著減少。
 
Exonate執行長Catherine Beech表示，臨床試驗的結果證明，EXN407能在眼睛局部帶來臨床效益，有望大幅減輕糖尿病眼病患者注射的負擔。試驗的完整結果將在今年5月的視覺與眼科研究協會(ARVO)年會上公布。
 
資料來源：https://www.news-medical.net/news/20240305/Exonate-first-in-class-eye-drop-Phase-IbIIa-trial-data-demonstrate-safety-and-biological-activity-in-treatment-of-diabetic-retinopathy-and-diabetic-macular-oedema.aspx