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近(25)日，研發癲癇核酸藥物的Stoke Therapeutics，在發佈臨床一/二a期試驗的成功數據後，股價單日最高漲幅突破90%，該公司也在28日宣布，擴大公開發行股票，預計募集1.25億美元推進藥物研發、臨床和製造。
Stoke開發中的反義寡核苷酸(ASO)藥物STK-001，在臨床一/二a期試驗中顯示，對2~18歲患有罕見癲癇疾病卓飛症候群(Dravet syndrome)的兒童和青少年，在其已服用「既有最佳抗癲癇藥物」的情況下，還可更有效抑制癲癇發作。
該試驗中，接受單次70毫克劑量藥物的8名患者，三個月後癲癇發作頻率較基線平均降低43%，其中7名可評估患者治療六個月後，發作頻率較基線降低57%；而接受2~3劑70毫克劑量的11名患者中，三個月時評估的10名患者，癲癇發作減少了85%，六個月時可評估的9名患者癲癇發作減少至74%。
安全性方面，Stoke表示此試驗中未有與療法相關的新安全性問題出現，最高70毫克的劑量亦耐受性良好。
Stoke目前以來的臨床一/二a期試驗中已發現，約有30%患者出現不良事件，其中最常見的是腦脊髓液蛋白升高和嘔吐，並有22%發生嚴重不良事件，不過僅有一名患者的嚴重不良事件，被認為與研究藥物有關。不過，2023年7月時，Stoke股價曾因不良事件的消息，在當時下跌了30%。
在另外兩項開放標籤擴展研究中，74%的患者出現腦脊髓液蛋白升高情況，但沒有臨床表現，只有一名患者因此情況停止治療。
Stoke執行長Edward Kaye表示，能在已服用既有抗癲癇藥物的患者中觀察到此結果，證實了STK-001對於這項罕見疾病，與其他療法高度差異化的作用機制。
由於卓飛症候群多數與SCN1A基因突變有關，STK-001是透過ASO的型態，以非突變的SCN1A基因副本，來提升患者所缺的NaV1.1蛋白質表現。
Stoke在28日宣布，公司將再發行超過550萬股普通股，定價為每股13.5美元，並向承銷商提供30天的選擇權，可額外購買近139萬股股票，預計此次發行股票收益約為1.25億美元。Stoke打算以該筆資金，支持包括STK-001在內的候選產品研發、臨床試驗、製程開發與製造。
卓飛症候群又稱為嬰兒重度肌陣攣癲癇(SMEI)，是一項因基因變異造成的嚴重癲癇腦部病變(epileptic encephalopathy)。患者通常在一歲前發病，典型症狀為嚴重熱痙攣，隨後會出現多樣性的癲癇發作，並造成認知、語言、運動等各種功能受損。
根據國內罕病基金會資訊，該疾病的治療主要以減少癲癇發作為目標，雖抗癲癇藥物選擇不少，但通常效果仍有限。Stoke認為，STK-001將潛力成為第一個專門針對卓飛症候群的疾病緩解藥物。
(編譯/巫芝岳)
