今(10)日，由昱星生技和台灣醫界聯盟基金會主辦的「iPSC的潛力與應用座談會」中，諾和諾德(Novo Nordisk)醫學總監Matthew Daniels、醫界聯盟執行長林世嘉、昱星執行長張郁芬，以及安美睿生技營運長何佳樺，分享了誘導型多潛能幹細胞(iPSC)和再生醫學領域的最新趨勢，以及製造和法規層面等挑戰。

諾和諾德Matthew Daniels：全球大廠紛投入iPSC應用 製造、效價分析待完善

諾和諾德幹細胞研發部門資深國際醫學總監Matthew Daniels，首先介紹了iPSC的潛力和發展趨勢。他表示，iPSC不論在藥物發現、藥物毒性評估、早期臨床試驗上等階段，都可有所應用。

在再生醫學方面，iPSC更是扮演重要角色，例如以iPSC衍生心肌細胞作為療法上，不論是細胞本身、細胞球體(spheroid)、細胞層片(sheet)上，全球都已有藥廠投入開發。

不過，由於生物體內的細胞種類和型態極為複雜，目前有超過500種iPSC的細胞株，在選擇細胞株，以及面臨選擇細胞時所需使用的分析方法(assay)時，對開發者而言仍是一大考驗。

Daniels表示，現今開發iPSC產品需耗費大量的勞動力、原料、物流等，但未來此產業的發展趨勢，將趨向於降低勞動力、原料、和物流資源，同時增加在工廠設施、設備，以及電腦分析上的建置。

他也認為，目前，iPSC的製造、效價(potency)的分析、及作用機制(MOA)等的範疇和相關規範，仍是目前iPSC臨床開發上待進一步確立的。

醫界聯盟林世嘉：再生醫療製造自動化、人才培訓為要

醫界聯盟執行長林世嘉，也在會中分享了整體再生醫療產業的趨勢。她表示，目前全球有1920件再生醫療/細胞治療臨床試驗執行中，統計至今年3月底的監管批准情況，美國有36件、歐盟18件、日本21件。

而台灣目前則有4項CGT產品批准，並有87項細胞治療臨床試驗許可(IND)、33項基因治療IND；截至去年底，已有305件特管法核准的細胞治療計畫。

林世嘉表示，在再生醫療領域人才發展上，據美國國家學院2023年5月的報告，應提升學生對再生醫學職涯發展的認識外，也應推動培訓計畫、透過認證擴展培訓途徑，也應加強包括產學合作、加速器孵化機制等。

她舉例日本再生醫療學會(JSRM)的做法，不但已有「再生醫療認定醫」、「細胞製備操作人員」和「高階細胞製備操作人員」的認定外，今年也新增「細胞培養加工設施管理師」的認證，強化製造層面的細部管理。

林世嘉也特別強調了再生醫療CDMO的趨勢，以及未來生產製程的自動化，將是決戰關鍵。

昱星張郁芬：iPSC篩藥潛力佳 自動化生產設備年底前完工

昱星執行長張郁芬，則分享了昱星在iPSC的應用開發。她表示，動物模型因為難以直接預測藥物在人體的情況，因而導致藥物開發失敗率提高，因此，昱星期望運用iPSC所開發的體外細胞平台，作為更精準的藥物開發工具。

透過取得病人血液後，將其轉換為iPSC，並衍生為目標細胞(例如：神經、心肌細胞)，就能在不受限於病人檢體採集量下，進行個人化的藥物篩選。

昱星也已建立了阿茲海默症神經細胞和心肌細胞的模式。以阿茲海默症為例，在患者神經細胞上，可進行2D、3D的培養，並再現病人的細胞型態、細胞活性、類澱粉蛋白沈積情況、Tau蛋白量增加等，以美國食品藥物管理局(FDA)以批准的阿茲海默症藥物Aduhelm測試下，神經細胞確實有改善情況。

此外，他們也成功將心肌細胞培養為3D球體，可在體外測試藥物對心肌細胞的影響。

昱星目前也正在進行其平台技術整合自動化設備建置，在和分子儀器(Molecular Devices)公司的合作下，正於台北生技園區興建自動化的iPSC生產設施，預計今年底前建置完成。

安美睿何佳樺：加速CGT開發 「先申請美國IND」可望較順利

美商安美睿生技何佳樺營運長強調，將iPSC療法引入全球市場需要應對複雜的法規途徑和臨床試驗環境，全球主管機關亦已制定了一系列相關計畫，因此演講聚焦於加速CGT產品開發的先進策略，包含業者在進入商品化階段的挑戰及建議，例如與主管機關相關的挑戰和機會，以及設計和分析CGT產品的臨床試驗等。

而對於技術先進的新產品的上市，何佳樺鼓勵台灣生技公司先申請美國IND審查，因為審查流程的期程是固定的，公司更能去掌握時程安排，「身為科學家，最不怕的就是用科學進行討論」，經過美國FDA審查員協助審查產品，再回臺灣送審可能會更順利。

(報導/巫芝岳)