美國時間3日，在2024 BIO中，臺灣首次從上千項論壇提案中脫穎而出，負責籌畫2場論壇，其中由台灣生物產業協會秘書長林治華主持的論壇，以細胞與基因治療法規為焦點，邀請到台灣安美睿(Amarex Taiwan)營運長何佳樺分享加速細胞與基因療法(CGT)臨床試驗的關鍵，以及著名跨國健康產業智庫Crowell & Moring International (CMI)顧問公司的全球生命科學主席Joseph Damond剖析CGT的國際產業趨勢與待解挑戰。
 

何佳樺：細胞/基因療法臨床成功關鍵！ 重視數位化轉型、創新與風險平衡

 

台灣安美睿(Amarex Taiwan)營運長何佳樺(攝影/羅翊方)

何佳樺分享，如何透過創新的方法設計一個成功的基因與細胞療法臨床試驗。首先，從細胞與基因療法的機構設址與研究領域統計來看，可以發現美國是開發細胞與基因療法最多的地區，有趣的是，美國比較多人開發基因療法，而亞太地區則較專注於細胞療法。
 
何佳樺表示，而臨床試驗最重要的關鍵考量便是安全性，在基因療法中，需考量否影響受贈者的基因體、造成無法控制的生物反應與免疫反應、或是對基因療法載體產生免疫反應；在細胞治療中，則注重細胞是否會分化成非原先預定的細胞類型、細胞遷移至非目標位置、移植物抗宿主疾病(GvHD)等等，「應該將所有風險都在早期納入臨床試驗的設計規劃中！」她強調。
 
何佳樺指出，此外，很多再生療法都是用於治療罕見疾病，因此患者數量少，這樣的樣本數難以適用於傳統的臨床試驗臂(clinical trial arm)設計，可透過在隨機分組的階段指定患者基因型或使用共變異數(covariance)分析，並可搭配虛擬患者追蹤可以對小規模的患者族群進行長期追蹤。
 
「創新的細胞與基因療法臨床試驗設計有三大關鍵，包含數位化轉型、了解各國法規差異以及重視創新再生療法的新穎性和風險平衡，建議早期就與監管單位接觸或尋找經驗豐富的合作夥伴，以加速再生療法的臨床進展。」何佳樺強調。
 

Joseph Damond：CGT年均成長率15.9% 法規、專利、費用、基礎設施仍是待解難題

跨國健康產業智庫Crowell & Moring International (CMI)顧問公司的全球生命科學主席Joseph Damond(攝影/李林璦) 

Joseph Damond，分享基因和細胞療法全球變革，他表示這些療法正在改變醫療保健，例如為罕見、難治的疾病帶來曙光。
 
CGT領域也蓬勃發展，根據統計，全球CGT臨床試驗過去5年，已啟動3,285項，光是2023年就有631項啟動，自2010年以來，CGT臨床試驗數量年增長率已達20~25%，市場估值將從2023年115.7億美元，至2032年成長到409.8億美元，年均複合成長率(CAGR)為15.09%。
 
值得注意的是，市場份額最大的國家仍為美國，營收占比為48.3%，第二為亞太地區，占比21.1%。而近10年，亞太地區的臨床試驗數量中，中國的臨床試驗數量已從占比14%，成長到42%，是全亞太區成長最多。
 
他也點出目前CGT臨床試驗最熱門的前三大領域分別為：血癌、實體腫瘤、自體免疫疾病。不過即便CGT已成熱門領域，但他表示，仍有幾項關鍵因素尚待突破，包括監管法規、基因改造引起的道德風險、治療費用高居不下，以及CGT產品涉及複雜的生物材料，難以申請專利，與基礎設施與物流較難在世界各地佈建等。
 
(報導/彭梓涵、李林璦)