美國時間27日，羅氏(Roche)宣布旗下新藥PiaSky(crovalimab)已獲歐盟批准，成為歐洲首項可讓患者經過教學訓練後自行皮下注射，以每月一次的給藥頻率，治療罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症」(PNH)的療法。
 
本次批准的適用對象，為12歲或以上、體重達40公斤或以上的青少年或成人PNH患者，且初次接受或是已經接受過C5抑制劑治療的患者皆適用。這也是歐盟首次批准每月一次、皮下注射的PNH療法。
 
PNH是一種罕見且具致命風險的血液疾病，患者的紅血球會遭到先天性免疫系統的防禦前線——補體系統(complement system)的攻擊，造成像是貧血、疲勞、血栓及潛在的腎臟病。現今的標準療法，是透過C5抑制劑藥物來阻斷補體系統的訊息傳遞鏈，達成治療PNH的效果。
 
PiaSky則是由羅氏旗下中外製藥(Chugai Pharmaceuticals)開發，採用創新的循環(recycling)技術，讓單株抗體能多次與C5補體蛋白結合，從而增強了抑制效果，進而實現每月一次給藥，以減少患者的治療負擔、提升生活品質。
 
此次批准是基於名為COMMODORE 2的多國多中心臨床三期試驗，招募沒有接受過C5抑制劑治療的患者，迄今仍在進行中。該試驗的主要試驗終點，為避免輸血及控制溶血，控制溶血是透過乳酸脫氫酶(LDH)濃度評估紅血球遭破壞程度。
 
招募的成年者，依2:1的人數比例隨機分配，分別接受每月一次的PiaSky皮下注射，或是標準療法——每兩週一次eculizumab靜脈注射給藥；18歲以下者，則是接受每月一次的PiaSky治療。
 
結果顯示，每月一次皮下注射的PiaSky，達成疾病控制、耐受性亦良好，且與兩週一次靜脈注射的eculizumab相比，展現出非劣效性和同等安全性。
 
此次批准還審查來自其他兩項臨床三期試驗的支持性數據，包含在多國進行的COMMODORE 1試驗中，從現有C5抑制劑療法轉向PiaSky治療的PNH患者數據，以及在中國進行的COMMODORE 3試驗中，初次接受C5抑制劑療法的患者數據。
 
此藥已在美國、日本等多個國家獲得批准，目前也在5項臨床三期試驗、3項早期臨床試驗中，測試對多種補體調節性疾病的效果，包括了PNH、溶血性尿毒症候群(HUS)及鐮刀型紅血球疾病(SCD)。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/roches-piasky-approved-in-the-eu-as-the-first-monthly-subcutaneous-treatment-for-people-with-pnh
 
(編譯 / 吳培安)