美國時間16日，諾和諾德(Novo Nordisk)宣布，攜手Korro Bio合作開發兩個與心臟代謝有關的編輯RNA的新型基因藥物，交易總價值高達5.3億美元，包含預付款、研發及商業里程碑金等。 

Korro是透過OPERA(Oligonucleotide Promoted Editing of RNA)平台，運用寡核苷酸與人體內自然的過程，來改變mRNA編碼的蛋白質，但不會改變DNA基因體。

Korro指出，其獨特的OPERA平台可以解決目前基因治療和基因編輯方法的挑戰，包括遞送精準性、安全性與靈活性。

Korro去年透過與Frequency Therapeutics合併上市，目標是在今年取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，將其主要產品KRRO-110推入首次人體臨床試驗階段(Investigational Drug, IND)。

候選藥物KRRO-110是運用OPERA平台開發出來，透過修正α1-抗胰蛋白酶(AAT)蛋白來治療α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。

諾和諾德持續進攻RNA領域，2021年11月，以33億美元收購Dicerna Pharmaceuticals，專注於開發RNA干擾(RNAi)療法，雙方共同研究30多個與慢性肝臟疾病、非酒精性脂肪肝病、第2型糖尿病、肥胖和罕見疾病等等相關的肝細胞靶點。

此外，2023年諾和諾德也與Eleven Therapeutics合作，透過AI篩選大量分子，識別可精準遞送當目標細胞類型的潛在化合物，共同開發治療心臟代謝疾病RNA療法。

2024年3月，諾和諾德再斥資超過10億歐元(11億美元)收購Cardior Pharmaceuticals，接收Cardior正在開發的反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)來靶向與心臟衰竭有關的非編碼RNA──miR-132，正在進行治療慢性心臟衰竭導致心臟肥大患者的臨床二期試驗。

諾和諾德表示，未來將持續針對肥胖、糖尿病和心血管疾病等心臟代謝疾病的新治療方法。

諾和諾德表示，RNA編輯可以特異性、高效調節蛋白質功能，有可能可以治療過去無法治療的心臟代謝疾病靶點。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/novo-nordisks-latest-rna-deal-involves-530m-biobucks-sing-korros-opera

(編譯/李林璦)