近(15)日，美國細胞療法開發公司Neurona Therapeutics表示，旗下治療抗藥性癲癇(Epilepsy)的再生幹細胞療法候選藥—NRTX-1001，能夠降低癲癇患者95%的發作頻率，且能改善記憶力，此外，使用該藥物治療的患者皆無出現不良反應。

Neurona表示，NRTX-1001臨床一/二期試驗(NCT05135091)的兩名受試者均患有抗藥性內側顳葉癲癇(mesial temporal lobe epilepsy, MLTE)，在進入臨床試驗前都出現明顯癲癇發作的症狀，進而影響到生活品質與認知功能受損。

在接受治療的前6個月，第一名受試者平均每個月癲癇發作32次，而第二名受試者有9年的癲癇病史，且平均每個月發作14次。

研究顯示，兩名受試者在接受NRTX-1001治療一年後，第一名受試者每個月癲癇發作頻率減少95%以上，已經達到預設的療效終點(>90%)，而第二名受試者接受7個月的治療後，癲癇發作頻率減少了90%以上。

此外，兩名受試者的神經心理測驗結果顯示，接受該藥治療後，能改善他們的記憶力，且兩名受試者在試驗期間都沒有出現嚴重的不良反應。

NRTX-1001是一種衍生自人類胚胎幹細胞幹細胞(hESCs)的細胞療法，透過遞送能夠分泌神經傳遞物質(Neurotransmitters)——γ-胺基丁酸(GABA)的神經細胞，抑制患者大腦癲癇發生。

Neurona表示，NRTX-1001的臨床試驗已經獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，擴大受試者招募規模。該臨床一/二期試驗的初始劑量遞增階段，預計招募到10名受試者，試驗總共招募40名受試者。

全球約有5,000萬人罹患癲癇，雖然已經有許多癲癇療法問世，但仍有多達三分之一的患者使用現有的治療方法效果不彰，仍需要更全面性的治療方法。

參考資料：
https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/15/2689142/0/en/Neurona-Therapeutics-Presents-One-Year-Data-on-the-First-Patient-Treated-with-NRTX-1001-Cell-Therapy-in-an-Ongoing-Phase-I-II-Trial-for-Drug-resistant-Focal-Epilepsy.html

(編譯/楊雅涵)