美國時間3日，羅氏(Roche)宣布與Remix Therapeutics簽訂3000萬美元預付款、總價值上看10億美元的合約，共同開發靶向RNA加工機制(RNA processing)的小分子藥物，羅氏也將獲得這些藥物的獨家權利；同日，Remix也宣布募得6000萬美元，目標是在今年將其產品線推進臨床。
 
雖然雙方並未透露完整訊息，但羅氏將支付Remix 3000萬美元的預付款(upfront)，加上1200萬美元的近期里程碑金(near-term milestones)，並依照臨床前、臨床開發、商化及銷售進展里程碑，再支付高達10億美元的酬勞，以及基於銷售額的權利金。
 
Remix的REMaster藥物探勘平台，目標是透過開發小分子藥物，改變基因在基因體的讀取模式，針對遺傳訊息加以修正、強化或消除，從根本治療特定疾病。在這項合作中，Remix將會負責小分子探勘以及臨床前開發，再交給羅氏進行臨床開發及商化。
 
此外，Remix也宣布在最新的募資輪中，成功募得6000萬美元，幫助推進其先導資產——口服小分子mRNA降解劑REM-422在今年進入臨床，目標適應症是腺樣囊性癌(ACC)，以及急性骨髓性白血病(AML)、骨髓造血不良症候群(MDS)。去(2023)年12月，Remix公布了REM-422的臨床前數據，顯示該藥在AML小鼠模型中具有活性。
 
這次的募資是由The Column Group領投，既有投資人包含Atlas Venture、Arch Venture Partners、Alexandria Venture Investments、Foresite Capital、Casdin Capital和Surveyor Capital等，新加入投資人則包括WTT Investment、Willett Advisors等等。
 
在2022年5月時，Remix也宣布在B輪募資中成功募得7000萬美元；更早之前的2022年2月， Remix與嬌生(Johnson & Johnson)達成了潛在10億美元價值的交易，包含4500萬美元預付款以及臨床、商化里程碑金，領域包含癌症和免疫學。
 
利用小分子藥攻擊RNA在過去被認為是艱鉅的任務，現在則成為新藥開發揮旗進攻、克服不可成藥(undruggable)的挑戰標的。另一家Skyhawk Therapeutics，正與賽諾菲(Sanofi)合作，投入癌症和免疫學藥物開發，也與默沙東(MSD)合作開發自體免疫及代謝疾病藥物。
 
此外，羅氏的合作夥伴除了Remix，在更早之前也在2020年和Arrakis合作，2021年又宣布與Ribometrix合作，但皆並未透露標的疾病領域為何。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/get-ready-roche-remix-new-30m-small-molecule-deal
 
(編譯 / 吳培安)