美國時間24日，Omeros宣布，其藥物Yartemlea獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療2歲以上兒童及成人造血幹細胞移植相關血栓性微血管病變(TA-TMA)。這是Omeros首款獲FDA批准的產品，也是首款正式核准用於此嚴重移植併發症的藥物。

該藥目標於2026年1月在美國上市，歐洲藥品管理局的審查結果預計於2026年中公布。受利多消息挹注，Omeros股價在公布當日盤中大漲近70%。

造血幹細胞移植相關血栓性微血管病變是一種嚴重且常致命的併發症，多見於接受異體幹細胞移植的患者。此併發症源於免疫系統過度活化及血管內皮受損，導致微小血管形成血栓，進而損害腎臟等重要器官，嚴重時危及性命。

Yartemlea於2021年首次送審時曾遭FDA駁回，當時FDA認為療效證據不足，要求補充更多數據。Omeros其後補強臨床試驗資料，終於促成本次批准。

此次核准主要根據一項28名患者參與的臨床試驗，以Yartemlea作為第一線治療的高風險TA-TMA患者，確診後第100天整體存活率達73%，可評估患者存活率則為74%。療效評估中，完全緩解定義為血小板數與乳酸脫氫酶(LDH)等關鍵指標恢復正常，並伴隨器官功能改善或脫離輸血依賴。TA-TMA試驗中17名患者達到完全緩解，擴展使用計畫(EAP)中19名可評估患者有13名(68%)達成此標準。

Yartemlea的成分為單株抗體narsoplimab-wuug，透過選擇性抑制補體凝集素路徑中的關鍵酵素MASP-2發揮作用。此機轉在抑制疾病相關發炎及微血管損傷的同時，保留經典與替代補體路徑，維持宿主免疫防禦功能。

目前阿斯特捷利康(AstraZeneca)的Soliris已獲批用於非典型溶血性尿毒症候群(aHUS)，但仍未獲FDA核准用於TA-TMA，臨床醫師多以適應症外使用(off-label use)。Yartemlea則是首個針對造血幹細胞移植相關TA-TMA獲FDA正式核准的療法，填補長期治療缺口。

紀念斯隆凱特琳癌症中心骨髓移植科醫師Miguel-Angel Perales表示，此次核准為造血細胞移植後罹患TA-TMA的患者帶來新的治療選項，過去醫師多只能採取支持性治療，療效與安全性證據相對有限。

Omeros董事長暨執行長Gregory A. Demopulos表示，Yartemlea獲FDA批准不僅是公司重要里程碑，也為TA-TMA患者及家屬帶來實質希望，臨床數據顯示該藥對成人和兒童均具有良好的效益風險比。

資料來源：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-omeros-drug-treat-dangerous-transplant-complication-2025-12-24/

(編譯/吳康瑋)