鞏固補體藥市場地位!AZ罕病PHN附加療法Voydeya獲FDA批准

撰文記者 彭梓涵
日期2024-04-02
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(圖片來源:網路)
美國時間1日,阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布,其子公司Alexion開發治療陣發性夜間血紅素尿症(PHN)的口服補體D因子抑制劑Voydeya (danicopan),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,作為Ultomiris (ravulizumab)和Soliris (eculizumab)的附加療法(add-on therapy)。此次批准不只試圖阻止Soliris生物相似藥的開發,也與其他上市的補體療法做出差異性。

這項批准是基於一項臨床三期試驗結果,該試驗是將Voydeya加到Ultomiris或Soliris療法中,以觀察PHN患者第12週的血紅蛋白表現。

數據結果顯示,Voydeya的整體耐受性良好,並達到次要目標,包括減少輸血和疲勞指標分數變化,以及日常活動和功能影響。

Voydeya是阿斯特捷利康罕見疾病部門Alexion開發的藥物,該藥是Alexion以9.3億美收購Achilion Pharmaceuticals而獲得的藥物。Alexion在被阿斯特捷利康收購前,就是PHN領域的領頭公司,Alexion也致力將Ultomiris和Soliris這兩款藥物打造成市場重磅藥物。

Ultomiris和Soliris先前已被批准用於多種補體(complement)系統疾病。不過因為Soliris的專利即將到期,Alexion也不斷透過研發新配方來延長Soliris的專利,或是透過轉移使用Soliris的患者到新一代藥物Ultomiris上,以保持領先地位。

目前將Soliris患者轉移到Ultomiris上的轉換率已達80%。根據去年阿斯特捷利康財報,Soliris的銷售額下降了16%,至31億美元,而Ultomiris的銷售額則成長了50%以上,達到近30億美元。

在PHN的補體療法領域,除了Alexion外,Apellis開發補體因子C3抑制劑Empaveli (pegcetacoplan)已在2021年取得批准,另外,還有諾華開發的補體B因子抑制劑Fabhalta也在2023年取得批准。

資料來源:https://www.biospace.com/article/astrazeneca-gets-fda-approval-in-boost-to-blockbuster-rare-disease-franchise//