由諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna共同創立的美國基因編輯公司Intellia Therapeutics近(27)日宣布，一名患者在接受旗下基因編輯療法nex-z治療後出現四級肝酵素及總膽紅素異常升高等症狀，該名患者現已住院治療，公司也決定將旗下兩項針對轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(ATTR)的臨床三期試驗正在進行的給藥及受試者篩選程序暫時喊停。

根據資料顯示，這兩項臨床試驗分別針對伴隨心肌病變（ATTR-CM）與多發性神經病變（ATTR-PN）的患者。Intellia執行長John Leonard指出，目前仍在調查肝功能異常成因，並通報數據與安全監測委員會（DSMB）。

Leonard強調，該肝臟反應符合Hy’s law，可能存在藥物性肝損傷風險。不過公司初步認為，此問題限於TTR基因編輯計畫，另一候選藥物lonvoguran ziclumeran的臨床試驗仍正常進行。

此次事件也使Intellia股價於週一早盤重跌44%至14.34美元。分析師指出，此次nex-z的臨床進展受阻，可能影響Intellia在進軍由Alnylam、BridgeBio及輝瑞等公司主導市場的計畫被迫延後，不過若最終能獲得批准，nex-z仍有望成為一次性基因修復型療法的重要突破。

公司尚無法預估試驗恢復時間，將持續評估並致力於盡速解決安全疑慮。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/intellia-pauses-phase-3-crispr-trials-after-patient-hospitalized

(編譯/吳康瑋)