Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症

撰文記者陳貴美

日期2018-05-24

bluebird bio宣布，基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證。(圖片來源，bluebird bio官網)

昨(23)日，基因細胞療法領導者bluebird bio宣布，基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證，用來治療罕見疾病，大腦白質退化症（cerebral adrenoleukodystrophy，CALD）。

bluebird bio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內，產生具有正常功能的ALDP酶，有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸，抑制由CALD引起的神經退化性症狀。

根據Lenti-D 2/3期臨床試驗（ALD-102...

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