美國時間6日，致力於遺傳疾病療法開發的BridgeBio Pharma，公開了infigratinib在罹患軟骨發育不全症(achondroplasia)孩童的臨床二期試驗數據，顯示高劑量的infigratinib能夠改善患者年身高增長率(annualized height velocity)，並表示無與治療相關的不良事件發生。消息公布當日，BridgeBio股價也應聲大漲60%。
 
根據此次公開的研究數據，10名平均年齡為7.24歲的孩童患者，在追蹤6個月後，平均年身高增長率改善了3.03公分，比該公司在去(2022)年7月公布的1.5公分來得更佳，且沒有出現嚴重不良事件或因不良事件導致的停藥。
 
BridgeBio已經開始招募臨床三期試驗的孩童患者，並預計將該藥也投入另一種關係密切的骨骼異常疾病——次軟骨發育不全症(hypochondroplasia)，其症狀較軟骨發育不全症來得輕微，但仍會導致侏儒症。
 
Infigratinib在此適應症上的最大競爭對手，是BioMarin Pharmaceuticals已經獲批的Voxzogo。該藥在嚴密的臨床三期試驗中顯示，患者在一年後的年身高增長率改善幅度為1.57公分。
 
Infigratinib的表現已經吸引許多投資分析師的關注。美國跨國投資銀行Stifel分析師Paul Matteis認為，BioMarin的Voxzogo的最大賣點之一就是安全性，因此接下來會需要關注infigratinib是否在長期追蹤中出現任何副作用。
 
瑞穗證券投資銀行分析師Salim Syed表示，倘若該藥在臨床三期試驗中，仍能保持相同的療效，BridgeBio將能獲得比BioMarin更為龐大的優勢；此外，BridgeBio的infigratinib是以一天一次口服治療，相較於BioMarin的Voxzogo的注射形式，在給藥上更加便利。
 
軟骨發育不全症的成因，是患者的FGFR3基因出現變異，使得與骨骼成長及發育的蛋白質受影響，而infigratinib則是設計以阻隔該基因的活化。
 
在美國及歐盟約有5.5萬人受軟骨發育不全症影響，它除了造成患者身材矮小，也影響患者的整體健康和生活品質，產生的併發症例如：阻塞性睡眠呼吸中止、中耳功能障礙、駝背和脊椎狹窄等。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/releases/bridgebio-announces-positive-phase-2-cohort-5-results-of-infigratinib-in-achondroplasia-demonstrating-mean-increase-in-annualized-height-velocity-of-3-03-cm-year-with-no-treatment-related-adverse-events/
 
(編譯 / 吳培安)