美國時間26日，葛蘭素史克(GSK)的慢性腎病(CKD)貧血藥物daprodustat，在美國食品藥物管理局(FDA)的諮詢委員會表決中，遭遇部分受挫；雖針對需接受血液透析患者的治療，得到了多數專家支持，但對於不需透析者，多數專家認為不該使用此藥物。不過，由於daprodustat的作用機制與先前遭拒批的Akebia和阿斯特捷利康(AZ)兩藥相似，因此FDA的此結果仍受到矚目。

Daprodustat目前針對成人慢性腎臟病導致的貧血所設計，並正在需透析與不需透析兩群患者中尋求批准。本次FDA的獨立委員會中，以11票對5票認為該藥對不需透析者的益處無法超過風險，但對需透析族群，則以13票對3票支持用藥。

臨床試驗顯示，不論對透析或非透析族群，用藥後都可能出現心衰竭和胃出血風險，不過對非透析者，更可能發生心臟病發作和中風及其他潛在併發症。

雖然有專家表示，其希望為未透析患者能有其他治療選擇，但多數人僅是不滿意該數據，並建議對此再進行長期研究。

Daprodustat與先前FDA拒批的兩種藥——Akebia Therapeutics的vadadustat，以及FibroGen和AZ的roxadustat，同為「缺氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑制劑」(hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitors, HIF-PH inhibitors)，因此本次委員會決議也特別受矚目。

據悉，委員會也參考了病友們的意見，例如患者在家中缺乏口服療法，可能導致危急的突發狀況，因此期望出現能改變其生活品質的另一種治療選項。

GSK也被問及為何美國未透析患者的臨床試驗收案人數稍低於預期，對此，有委員指出，GSK僅表示他們已達到FDA的收案標準，這樣略為模糊的回答，成為他投下反對票的理由。

而對於透析族群，雖然用藥後的療效益處不見得較好，但由於透析中心在新冠疫情下面臨許多挑戰，口服藥物有望減輕負擔，且小組成員認為該組數據比未透析組更可靠，因此多數人投下贊成票。

GSK高級開發副總裁Chris Corsico表示，因為慢性腎病貧血的治療選擇仍相當有限，他們對此結果感到高興，未來進行該藥查驗登記案(NDA)審查，也期待與FDA的合作。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-adcomm-votes-benefits-outweigh-risks-gsks-daprodustat-treat-patients-dialysis-its-no

(編譯/巫芝岳)