去年12月，美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發，以及bluebird bio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法；不過，bluebird bio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40% (約90萬美元)。近日，bluebird bio執行長Andrew Obenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的Fierce JPM Week論壇中，解釋了這項「有效才全額支付」的定價策略，並強調已和保險公司談下能覆蓋美國2億人口的協議。

bluebird bio的基因療法Lyfgenia定價為310萬美元，Vertex/CRISPR的Casgevy則為220萬美元，因此遭受許多投資者批評。

Obenshain對此表示，兩種療法的價格並不能直接比較，而應站在「有效才會全額付費」的立場評估。bluebird bio會和付款者(如：保險公司)簽訂一項「基於結果的合約」，患者在接受基因治療後三年的追蹤其內，若有因SCD相關的血管阻塞事件住院，則不須全額支付。

出於競爭考量，Obenshain無法提供這項協議的更多細節，只表示這份「創新的合約」已受到付款者的好評。

Obenshain表示，近一個月來，他們已和不同保險公司簽署了兩項重大的核銷協議，共可覆蓋美國2億人，他們也正在和15個不同的醫療補助機構進一步討論中。他也補充，對於醫療補助機構的合約，將與商業保險略有不同。

此外，bluebird bio也對執行治療的醫院提供不同的簽約機制，醫院可先預付Lyfgenia費用，並承擔保險給付不確定的風險，或由bluebird bio協助降低這項風險。該公司目前在全美擁有擁有35個可合格執行Lyfgenia的治療中心，且預計很快會擴大到48個。

bluebird bio原先預計在Lyfgenia獲批後，可取得價值約1億美元的罕見兒科疾病優先審查憑證，不過至今美國食品藥物管理局(FDA)仍未核發，公司股價在12月中大跌外，現金流也恐僅能撐到今年第二季。

Obenshain表示，若公司能夠撐過這次難關並獲得更多資源，由於bluebird bio已有一定的治療基礎建設(如：醫院)資源，可望成為其他小規模基因治療公司的首選合作夥伴。

相較之下，Vertex尚未透露其對Casgevy保險給付策略的具體細節，但Vertex執行長Reshma Kewalraman也有在JPM會議中表示，他們已與屬於Blue Cross Blue Shield醫療保險聯盟的保險公司Synergie Memination Collective，簽署了一項保險涵蓋1億人的協議。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/jpm24-bluebird-bio-ceo-points-very-innovative-contract-defend-lyfgenias-price-gap-crispr

(編譯/巫芝岳)