美國時間14日，開發神經退化性疾病療法的新創公司Vanqua Bio，在B輪募資獲得一系列創投公司與大藥廠禮來(Eli Lilly)的8500萬美元資金，目標在兩年內推動其開發的帕金森氏症候選藥物進入人體臨床試驗。
 
Vanqua的主要發展項目為活化葡萄糖腦苷脂酶(GCase)的小分子，治療帕金森氏症和高雪氏症(Gaucher's disease)，為Vanqua首先開發的兩個適應症。此外，阿茲海默症、亨丁頓氏症和肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍症)等疾病的療法，Vanqua也正在開發中。
 
有一部分的帕金森氏症患者具有GBA1基因突變，他們發病的時間較早，病程發展也較快速，為Vanqua Bio欲治療的目標群體。GBA1為編碼GCase的基因，該酶對於調節細胞內的脂質代謝有關鍵作用。
 
GBA1基因突變會導致細胞缺乏GCase，進而破壞溶酶體(lysosome)清除有毒蛋白質的功能，而有毒蛋白質突觸核蛋白(α-synuclein)的堆積，正是代表帕金森氏症發展的標誌物。
 
Vanqua正在開發小分子藥物來活化GCase，使溶酶體恢復清除有毒蛋白質的能力。
 
GBA1基因突變，也與其他神經退化性疾病有關，如高雪氏症和路易氏體失智症(Lewy body dementia)。Vanqua表示，除了帕金森氏症，他們的研究也包括開發高雪氏症的療法。
 
Vanqua的技術平台，是建基於西北大學費恩伯格醫學院(Northwestern University’s Feinberg School of Medicine)神經學主任Dimitri Krainc的研究。
 
除了GCase活化藥物，Vanqua表示其研究，還包括解決先天免疫系統過度活躍，造成數種神經疾病病程加速的項目。Vanqua的產品線，包含針對阿茲海默症、帕金森氏症和亨丁頓氏症，處於探索階段的小分子藥物，以及針對肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍症)，處於臨床前開發階段的反義寡核苷酸。
 
Vanqua的B輪募資由Omega Funds領投，其他投資者包括OrbiMed、Surveyor Capital、Avoro Ventures、Casdin Capital、Pontifax、禮來(Eli Lilly)、Logos Capital和Osage University Partners。
 
不過，Vanqua不是唯一針對缺乏GCase開發藥物的公司，Lysosomal Therapeutics於2015年推出一種臨床前的GCase小分子活化劑。該公司在2020年被葡萄牙製藥公司BIAL收購，Lysosomal Therapeutics的帕金森氏項目與研發團隊，成為BIAL新設美國子公司的一部分，稱為BIAL Biotech。BIAL在收購時曾表示，針對GBA1基因突變的帕金森氏藥物BIA 28-6156，預期將在2021年的某個時候開始臨床二期試驗。
 
參考資料：https://medcitynews.com/2021/09/neuro-startup-vanqua-bio-emerges-with-85m-and-a-first-focus-on-parkinsons/
 
(編譯/劉馨香)