美國時間1日，BridgeBio與其關係企業Origin Biosciences宣布，其用於治療罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCD type A)的市場首見藥物(first in class) Nulibry(fosdenopterin)，獲得美國FDA藥物批准，成為該罕見疾病的首個療法。
 
此次的批准是根據13名接受治療的患者中，Nulibry治療A型鉬輔因子缺乏症的有效性，該研究結果顯示，接受Nulibry治療的13名患者3年存活率為84％，而18名未接受治療對照組患者存活率為55％。
 
Nulibry最早是由Origin Biosciences於2018年從Alexion Pharmaceuticals收購而來，雖然當時尚未紕漏該筆交易的金額，但根據BridgeBio券商備案資料中得知，該公司預先支付了100萬美元來收購Alexion資產，雙方也協議，藥物開發順利Alexion可得到300萬美元里程碑金、與藥物銷售相關的特許權使用費。
 
Nulibry是一種靜脈注射藥物，該藥會透過置換cPMP，讓患者的鉬輔脢(molybdenum cofactor, MoCo)合成步驟能繼續進行，進而活化仰賴鉬輔酶的相關酵素、清除亞硫酸鹽。
 
此藥物在批准前，已在美國獲得FDA優先審查、突破性療法認可、小兒罕見疾病療法資格。此外，也在美國、歐洲獲得孤兒藥資格認證。
 
A型鉬輔脢缺乏症致病原因是調控鉬輔酶合成的MOCS1、MOCS2或是GEPH基因損壞所致，目前多數患者為MOCS1基因缺陷，而此疾病會導致嚴重、且不可逆轉的神經損傷。
 
FDA藥物評估與治療中心罕見病辦公室主任Hylton V. Joffe醫師表示，此批准對於這種毀滅性的疾病來說是很重要的一步，FDA也將持續為罕見疾病患者的提供安全性有效療法。
 
資料來源：http://www.pharmatimes.com/news/fda_approves_nulibry_to_treat_molybdenum_cofactor_deficiency_type_a_1364326

(編譯/彭梓涵)