美國時間19日，嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen)宣布，其開發的復發型多發性硬化症(relapsing multiple sclerosis)新藥Ponvory (ponesimod)，獲得FDA批准。該藥在與賽諾菲(Sanofi)多發性硬化症口服藥Aubagio的對照性研究(head-to-head )中，展現出更好的年復發率，也成為FDA至今唯一基於與現有藥物競爭的對照性研究批准的改善病程進展之口服療法(oral disease-modifying therapy)。
 
此次批准是基於一項為期兩年、共1,133名受試者參與的對照性臨床三期試驗OPTIMUM結果，對照對象是賽諾菲的多發性硬化症口服藥物Aubagio (teriflunomide)。該項研究數據指出，20 mg劑量的Ponvory較14 mg的Aubagio顯著降低年復發率達30.5%，且未復發率(71%)也較Aubagio的復發率(63%)來得更好。
 
楊森製藥表示，Ponvory能更好地降低多發性硬化症患者的年復發率、減少新的腦部病灶(new brain lesions)，成為多發性硬化症患者的治療新選擇。雖然Aubagio在2012年成為首項獲得FDA批准的多發性硬化症藥物，但楊森全球研發負責人Mathai Mammen進一步指出，每位多發性硬化症的影響程度、出現的症狀都不同，因此持續性的創新相當重要。
 
該公司也補充，如果患者需要中斷治療，Ponvory對免疫系統的影響在大多數的患者體內會在1到2週消失，並在1週內自血液中清除。如果患者有接種疫苗、應對感染症或有生育計劃的需求，或許能提供額外的治療彈性管理。
 
Ponvory是一種每日口服一次的選擇性第一型鞘氨酸1-磷酸鹽受體(S1P1)調節劑，專門用於治療復發型多發性硬化症的成人患者，包括：臨床單一症候群(clinically isolated syndrome)、復發-緩解型(relapsing-remitting)及活性次發進展型(active secondary progressive)的多發性硬化症。
 
其運作機制為透過抑制S1P活性，將淋巴球困在淋巴結中，進而降低血液中淋巴球的數量，限制其穿越到中樞神經系統的機會，以保護患者的髓鞘(myelin)構造。
 
多發性硬化症是一種慢性自體免疫發炎疾病，其危害中樞神經系統，影響了全世界超過230萬人的健康。其下有許多次分類，以復發型為大宗，占了全數患者的85%。復發的定義為在非發燒或感染情形下，出現新的惡化、或是復發惡化的神經症狀，且持續超過24小時。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/after-head-to-head-study-with-sanofi-drug-fda-approves-janssen-s-relapsing-multiple-sclerosis-drug/

(編譯 / 吳培安)