美國時間12日，百健(Biogen)和Sage Therapeutics公佈了其合作研發的原發性顫抖症(essential tremor)藥物「SAGE-324」的臨床二期試驗結果，顯示該藥物可降低患者上肢顫抖症狀36%。不過，其副作用仍讓多達38%受試者停止用藥。

該試驗共納入69名原發性顫抖症患者，隨機分組至用藥或使用安慰劑兩組。29天後，用藥組別病人上肢顫抖的幅度降低了36% (其中對於症狀嚴重者，更是降低了41%)，而安慰劑組則降低了21%，兩者具顯著差異(p=0.049)，試驗達到主要終點。

此外，兩公司也報告了在試驗所有時間點中，上肢顫抖評分和日常生活活動(activities of daily living, ADL)指標間的相關性。報告表示，該試驗設計雖無法完全檢測患者的ADL指標，但在統計數值上，SAGE-324仍優於安慰劑組。

Sage執行長Barry Greene表示，由於超過90%原發性顫抖症患者患有會導致失能的上肢顫抖症狀，因此這些數據顯示，該藥物對有嚴重顫抖症狀者，的確具有影響力。

不過在安全性方面，有68%患者出現嗜睡副作用，但該藥物應於早上服用，因此對某些患者而言可能無法忍受。試驗中共有62%受試者對此副作用不滿意、38%的人因此選擇完全停藥。

SAGE-324為一款GABAA受體的新一代變構調節劑；Sage醫學長Steve Kanes表示，由於嗜睡副作用是該種GABAA受體調節劑作用機制所致，所以這項不良反應仍在其預期之中。

SAGE-324原為Sage所開發，去年11月底，百健Biogen以總金額逾31億美金的協議與Sage合作，共同開發和推廣SAGE-324，以及另一項用於治療重度憂鬱症(MDD)、產後憂鬱症(PPD)和其他精神疾病的zuranolone (SAGE-217)。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/sage-biogen-s-tremor-drug-hits-goal-but-38-people-drop-out

(編譯/巫芝岳)