新冠肺炎大流行期間，美國FDA審批新藥的進度，並沒有因疫情影響而停滯不前。2020年，FDA批准了53種新藥，僅次於2018年的59種。今年，似乎也保持這速度，FDA在上半年批准了29款新藥，比去年同期批准25款新藥略高。

上半年最矚目的獲批准藥物包括:葛蘭素史克(GSK)旗下的ViiV Healthcare開發用於治療愛滋病毒感染者的長效注射療法Cabenuva、ADC Therapeutics靶向CD19抗體藥物複合體(antibody-drug conjugates, ADCs)Zynlonta，其用於治療瀰漫性大型B細胞淋巴癌(diffuse large B cell lymphomas, DLBCL)、Apellis治療陣發性夜間血色素尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)療法Empaveli、安進(Amgen)抗癌藥物Lumakras，其針對KRAS基因突變的非小細胞肺癌(NSCLC)，之前是幾乎無藥可治。

還包括：專注於中樞神經系統疾病的生物製藥公司Alkermes用於治療思覺失調症(schizophrenia)藥物Lybalvi、 BridgeBio治療膽道癌療法Truseltiq、Scynexis的明星藥物Brexafemme，其是20多年來第一個獲批准用於治療陰道酵母菌感染(vaginal yeast infection)、嬌生治療非小細胞肺癌抗體藥物Rybrevan和治療多發性硬化症(multiple sclerosis)療法Ponvory、必治妥施貴寶(BMS)的兩項CAR-T療法Breyanzi和Abecma。

不過，FDA在6月7日批准了百健(Biogen)和衛采(Eisai)共同開發的阿茲海默症療法aducanumab(商品名：Aduhelm)卻引起爭議，並引發FDA諮詢委員會的3名成員辭職以示抗議，成員其中之一的哈佛醫學院教授 Aaron Kesselheim強調，這可能是美國近年最糟糕的藥物批准決定。

另外，在治療領域方面，腫瘤學共有12款新藥獲批准，佔上半年的新藥批准總數的44%，也高於去年同期的記錄，去年，FDA全年批准了53款新藥，其中20款是腫瘤藥物。

Ernst & Young產業分析師Arda Ural表示，新穎的平台技術和療法，加速了藥物開發的成功，並提供了更高投資回報的機會，也推動了優先產品線開發。基因療法、mRNA 疫苗和療法、細胞療法和基因編輯，已經成為一種趨勢。

BMS CAR-T療法Abecma獲批!首個治療多發性骨髓瘤

BMS旗下的CAR-T細胞療法Breyanzi，是一次性療法。在2月獲得FDA批准，用於治療經歷其他兩種全身性治療後無效的瀰漫性大型B細胞淋巴癌，自批准以來，BMS加強在大西洋兩岸的細胞療法製造。Breyanzi定價為每位患者410,300美元。

Breyanzi剛獲批准不久，接著BMS第二款CAR-T細胞療法Abecma也在3月獲得批准，用於治療多發性骨髓瘤(multiple myeloma)，成為首個FDA批准的多發性骨髓瘤的CAR-T療法。

FDA批准基於一項名為KarMMa的第二期臨床試驗的數據，該數據顯示，Abecma在嚴重預後和高難治性的多發性骨髓瘤患者中，約四分之三的患者對該藥物有反應。

百健阿茲海默症新藥Aduhelm 療效、價錢備受爭議

FDA在6月7日批准了百健和衛采共同開發的阿茲海默症療法Aducanumab(商品名：Aduhelm)，雖然該批准備受爭議，但是，Aduhelm是近20年來首個獲批准治療阿茲海默症的藥物。

FDA批准的準則是，使用類澱粉蛋白斑塊(amyloid plaque)的去除，作為替代性指標（surrogate endpoint），而非根據在減緩認知衰退方面的臨床療效的數據。FDA也指定百健用9年時間進行追蹤試驗，以確定該藥物是否確實有益於阿茲海默症患者的日常生活。(備註：FDA在7月8日，更新了Aduhelm的標示，強調該藥應僅提供給處於輕度認知障礙或輕度失智階段的患者。）

另外，百健將Aduhelm每年的療程定價為5.6萬美元，不過成本監管機構臨床和經濟評論研究所(ICER)表示，該價格與其臨床效益不相符。

Scynexis抗真菌類藥Brexafemme 治療陰道酵母菌感染

Scynexis的明星藥物Brexafemme，在6月1日獲得批准，成為20多年來首個獲批准用於治療陰道酵母菌感染的抗真菌類藥物，是該領域的一大重要突破。全球約70%至75%的女性一生中，至少經歷一次陰道酵母菌感染，但自1990年起，無新藥推出。

Scynexis財務長Eric Francois表示，預計Brexafemme的銷售額將達到4億至6億美元。一些分析人士也認同，認為Brexafemme易於給藥，且能夠殺死真菌細胞，加上大型藥廠對抗真菌領域的興趣日益增加，美國金融服務公司Cantor Fitzgerald指出，Brexafemme有望年銷售額超過10億美元。

GSK 首個HIV長效療法Cabenuva 僅需每月一針

GSK旗下的ViiV Healthcare開發用於治療愛滋病毒感染者的長效注射療法Cabenuva，HIV患者每月僅需要注射一次，是首個完整的長效治療HIV方案。另外，Cabenuva和嬌生的口服藥rilpivirine組合療法，在針對肌肉治療的兩項三期臨床試驗中，顯示療效與傳統需要三種藥物抑制HIV病毒的療法一致。其實，早在FDA批准之前，加拿大當局在去年3月成為首個批准Cabenuva的國家。

此外，ViiV在尋求FDA批准期間，也向FDA提交補充新藥申請(sNDA)，建議將Cabenuva給藥頻更改為每月兩次。與此同時，ViiV與Halozyme合作，尋求開發超長效(ultra-long-acting)皮下注射HIV藥物，給藥間隔為三個月或更長時間。

Apellis治療罕見疾病療法Empaveli

FDA在5月批准Apellis旗下C3抑制劑Empaveli，用於治療一種罕見、慢性的血液疾病，陣發性夜間血色素尿症(PNH)患者。

Apelis 北美地區商業副總裁David Acheson表示，Empaveli與標準護理相比，在血红素的穩定性和降低乳酸脫氫酶(lactate dehydrogenase, LDH)方面，均具有統計學上的優勢。目前，Empaveli已經可以提供給服用C5抑制劑的1,500名PNH患者(約有60%來自競爭對手亞力兄製藥(Alexion Pharmaceuticals)），以及每年新診斷出的約150名患者。

安進KRAS標靶療法Lumakras 治療非小細胞肺癌

安進的抗癌藥物Lumakras在5月獲得FDA批准，用於治療具有KRAS G12C基因突變的非小細胞肺癌患者，Lumakras也是首個獲批的KRAS標靶療法。KRAS G12C基因突變長期以來無藥可治，非小細胞肺癌患者中有13％是KRAS基因突變所致。

投資銀行Jefferies分析師指出，Lumakras每月治療費用為17,900 美元，預計第一年的銷售額有望超過1億美元。Cantor Fitzgerald分析師則預測，該藥物的最高銷售額為 25億美元。值得注意的是，其競爭對手Mirati Therapeutics開發針對KRAS G12C選擇性抑制藥物adagrasib，治療非小細胞肺癌，在6月也獲得FDA的突破性療法認定(breakthrough therapy)。

ADC Therapeutics靶向CD19抗體藥物複合體Zynlonta

ADC Therapeutics旗下的藥物Zynlonta在5月獲得FDA批准，用於治療經過兩種全身性治療後無效的瀰漫性大型B細胞淋巴癌患者，也成為該領域首個單一制劑靶向CD19的抗體藥物複合體。相較競爭對手是一次性療法，Zynlonta則是每三週給藥一次

Zynlonta也被納入美國國家癌症資訊網(NCCN)瀰漫性大型B細胞淋巴癌指南。根據其二期臨床試驗結果，顯示Zynlonta的總緩解率(overall response rate, ORR）達到了48.3%，反應的中位持續時間為 10.3 個月。完全緩解(complete response,CR)超過24%。

資料來源：
https://www.fiercepharma.com/special-reports/innovation-hold-during-pandemic-fda-says-no-27-approvals-first-half-2021?mkt_tok=Mjk0LU1RRi0wNTYAAAF-G74mK0zBc9MkAYNvvYPMwkYT1-K4G1OJjqNIViKxHDLmBY2SOuWGIzYNxF0m-hFVlxh61L8FIgfrx7zi96RjJiV7NCMzL0a69LX29fcRNeg2oo_Dsg&mrkid=58189053
（編譯/劉端雅）