美國時間5日，Gilead Sciences旗下CAR-T大廠Kite Pharma宣布與專注在造血幹細胞(HSC)工程化異體(allogenic)細胞療法開發公司Appia Bio，簽署8.75億美元合作協議。根據協議，Kite將使用 Appia Bio的ACUA技術平台，合作開發2款針對血液系統惡性腫瘤的嵌合抗原受體(CAR)工程化不變自然殺手T細胞(CAR-iNKT)異體細胞療法。
 
Appia Bio將獲得高達8.75億美元的預付款、股權投資和額外的里程碑付款以及分級特許權使用費。Kite則將負責候選產品的開發、製造和商業化。
 
Appia Bio創辦人為加州大學洛杉磯分校(UCLA)免疫和分子遺傳學副教授Lili Yang，該公司ACUA (Appia Cells Utilized for Allogeneic)平台技術，是源自Lili Yang實驗室的開創性研究。
 
Lili Yang在2019發表於《Cell Stem Cell》的期刊上，使用慢病毒基因(lentiviral gene)代替腺相關病毒(AAV)工程化的造血幹細胞CAR-iNKT療法，在小鼠模型中證實，該療法可部署多種機制，攻擊腫瘤並抑制生長，Lili Yang看到CAR-iNKT療法的潛力，決定在去年啟動Appia Bio。
 
Appia Bio知名度近期也從隱身狀態慢慢被看見，今年5月除了完成5200萬美元的A輪募資，Lili Yang也成功聘僱自己在UCLA的導師、諾貝爾生理或醫學獎得獎者David Baltimore擔任公司董事會主席。
 
創始團隊的其他成員還包括：Kite前細胞療法開發主管Jeff Wiezorek、Kite前企業發展副總Edmund Kim，這間成立不到一年的公司已有完美細胞治療人事組合，Appia Bio也期望2023年，能將其臨床前研究結果推進人體試驗。
 
作為細胞療法的先驅，Kite一直積極投入次世代的細胞療法開發，今年6月Kite宣布與 Shoreline Biosciences簽署了一項23億美元的戰略合作協議，以開發異體、現成(off-the-shelf)的細胞療法，用於癌症和其他嚴重疾病。
 
Kite為了繼續提升誘導性全能幹細胞(iPSC)分化和基因重編程方面的專業知識，再與Appia Bio組成聯盟，朝向CAR-iNKT異體細胞療法的應用開發。
 
 
資料來源：https://endpts.com/gileads-kite-jumps-back-to-the-bargaining-table-to-forge-875m-pact-with-a-newly-emerged-upstart-on-next-gen-cell-therapies/
 
https://endpts.com/nobel-laureate-david-baltimore-throws-his-weight-behind-i-o-startup-looking-to-craft-off-the-shelf-car-therapies/
 
(編譯/彭梓涵)