美國時間6日，賽諾菲(Sanofi)宣布其用於治療罕見疾病龐貝氏症(Pompe disease)的藥物Nexviazyme (avalglucosidase α-NGPT)，獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為該公司繼Myozyme和 Lumizyme (兩藥物成分皆為alglucosidase alfa)後，再一項獲批的龐貝氏症新藥。

Nexviazyme被批准用於一歲以上的晚發型龐貝氏症， 該批准是基於一項納入100名患者的第三期臨床試驗COMET。

COMET試驗將Nexviazyme與目前唯一的龐貝氏症藥物——賽諾菲自身的alglucosidase alfa相比。結果顯示，Nexviazyme治療的患者在治療第49週後，用力呼氣肺活量(FVC)達到與alglucosidase alfa非劣性的結果。

該試驗的另一項關鍵次要終點為6分鐘行走測試(6MWT)，在該評估指標中，與基線(baseline)數據相比，治療第49週後病人可多走32.2公尺，比接受alglucosidase alfa治療的患者多走30公尺。

安全性方面，Nexviazyme常見的副作用包括：頭痛、疲勞、腹瀉、噁心、關節疼痛、頭暈、肌肉疼痛等。

龐貝氏症患者由於體內缺乏分解肝醣的「酸性α-葡萄糖苷酶」，因而導致肝醣異常累積，造成肌肉無力等症狀。Nexviazyme為一種靜脈注射的酵素替代療法(enzyme replacement therapy, ERT)，針對6-磷酸甘露糖(M6P)作用，能減少肝醣累積，改善症狀。

賽諾菲執行副總裁Bill Sibold表示，幾十年來，他們一直致力於開發以M6P為標靶的治療。賽諾菲也表示，為確保治療的可及性，他們已決定將Nexviazyme的定為與alglucosidase alfa相同定價，並為病人和家屬提供個人化的服務，包括協助從原先的用藥轉換為Nexviazyme的過渡時期。

龐貝氏症為一種罕見的隱性遺傳疾病，發作的年齡與症狀嚴重性在不同患者間差異很大，可分為嬰兒型和晚發型；嬰兒型患者常在1歲前就死亡，晚發型則甚至到成年、晚年時才發病，症狀包括：肌肉逐漸無力、行動時感到疲憊、呼吸短促等。

參考資料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-pompe-disease

(編譯/巫芝岳)