昨(29)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布行使選擇權，以1.5億美元收購罕病藥物製造商Caelum Biosciences的剩餘股份，押注其輕鏈澱粉樣蛋白沉積症(AL amyloidosis)的實驗性藥物。

阿斯特捷利康在今年7月以390億美元收購罕病藥物開發公司Alexion Pharma，而繼承了收購Caelum的選擇權。阿斯特捷利康表示，預計於10月5日完成此項收購，Caelum將獲得1.5億美元的選擇權行使費。

根據交易條款，若達成特定監管或營銷里程碑，阿斯特捷利康的Alexion部門，還會支付Caelum多達3.5億美元的額外款項。

輕鏈澱粉樣蛋白沉積症是由有缺陷的漿細胞分泌澱粉樣輕鏈(amyloid light chain)蛋白，錯誤折疊的澱粉樣輕鏈蛋白在各組織與器官沉積所造成，可導致器官衰竭或死亡。在美國，每年約有4500個新病例。

Caelum所開發的候選藥物CAEL-101，是一種能與錯誤折疊蛋白結合的抗體，CAEL-101目前正在臨床三期試驗中。阿斯特捷利康認為此候選藥物很有前景，指出其有潛力清除澱粉樣蛋白沉積物，並改善器官功能。

美國食品藥物管理局(FDA)已授予CAEL-101孤兒藥和快速審查資格(Fast Track designations)，這兩項獎勵措施有助於鼓勵罕見疾病藥物的開發，並在研發成功的情況下加速審查。

輕鏈澱粉樣蛋白沉積症是藥物開發商難以攻克的目標。今年早些時候，嬌生(Johnson & Johnson)的血癌藥物Darzalex Faspro，基於近400名患者的研究結果，贏得了FDA的加速批准治療此疾病。其他藥物開發商則遇到挫折，例如武田的多發性骨髓瘤藥物Ninlaro，在2019年報告的三期試驗中失敗；同年，葛蘭素史克(GSK)也放棄開發由兩個藥物組成的實驗性組合療法。

此外，Prothena在2018年停止開發一項候選藥物birtamimab，但因為持續分析結果顯示，該候選療法可能對早期死亡風險最高的患者有好處，才在一年後重新啟動，目前正處於三期試驗。

隨著收購Alexion，阿斯特捷利康在罕見疾病領域大幅擴張，上個月，阿斯特捷利康報告了積極的威爾森氏症(Wilson's disease)藥物三期試驗結果。

參考資料：
https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-caelum-acquire-deal-amyloidosis/607369/

(編譯/劉馨香)