近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA) 宣布，批准首個由製藥金童Vivek Ramaswamy旗下公司Enzyvant Science，開發治療先天性胸腺不發育綜合症(Congenital Athymia)兒科患者的異體胸腺組織再生療法Rethymic。
 
在獲得批准之前，該療法已獲得FDA多項認證，包括再生醫學先進療法(RMAT)、突破性療法、罕見兒科疾病和孤兒藥。歐洲藥品管理局(EMA)也已授予孤兒藥和先進醫療產品(ATMP)稱號。
 
Rethymic是第一個獲美國FDA批准的創新胸腺組織產品，其是由杜克大學兒科教授Louise Markert歷經20多年的臨床研究研究，該療法是從人類異體胸腺組織，經過加工和培養所需面積組織，然後再植入患者體內，以幫助胸腺不發育患者重建、提高免疫功能。
 
此次批准是基於一份1993年到2020年期間的10項單臂、開放式研究，共有 105名年齡從1個月到16歲的患者，接受Rethymic單次給藥。
 
分析其存活率，Rethymic顯著提高了先天性胸腺不發育兒童的存活率， 105名患者其中存活超過一年為77%、兩年為76%，且大多數接受Rethymic治療的兒童，只要存活超過第一年，通常存活期可繼續延長，目前最長追蹤期為25.5年。
 
而接受Rethymic治療的患者，最常見的不良反應包括高血壓、細胞激素釋放綜合症、低血鎂(Hypomagnesemia)、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病(GvHD)。
 
由於Rethymic來自人體組織，它必須篩選有效捐贈者，再經過安全的產品製造，以降低傳染病傳播的風險，不過目前即便傳染病的風險已經很小，但傳染病風險未完全消除。
 
FDA也曾在2019年12月，在進行生產過程及生產現場的檢查後，表示有生產的疑慮，考慮拒絕Enzyvant再生療法的批准。
 
先天性胸腺不發育綜合症是極罕見的致死疾病，新生兒在離開母體子宮後由於免疫功能不全，通常無法存超過2歲，在美國每年約有17-24例先天性無胸腺症新生兒誕生。
 
資料來源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-treatment-pediatric-patients-congenital-athymia
 
(編譯/彭梓涵)