罕見無胸腺兒有解!FDA批准Enzyvant首個異體胸腺組織再生療法

2021-10-12 / 記者 彭梓涵
近(8)日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准首個由製藥金童VivekRamaswamy旗下公司EnzyvantScience,開發治療先天性胸腺不發育綜合症(CongenitalAthymia)兒科患者的異體胸腺組織再生療法Rethymic。 在獲得批准之前,該療法已獲得FDA多項認證,包括再生醫學先進療法(RMAT)、突破性療法、罕見兒科疾病和孤兒藥。歐洲藥品管理局(EMA)也已授予孤兒藥...