美11月12日（台灣13日上午5點）美國食品和藥物管理局FDA發布新聞，由藥華藥（6446）開發的Besremi（ropeginterferonα-2B-njft）注射治療真性紅血球增多症患者（PV），正式獲批。新聞中指出，Besremi 是 FDA 批准的第一種治療真性紅血球增多症的藥物，患者無論其治療史如何都可以服用，也是第一款專門批准用於治療真性紅細胞增多症的干擾素療法。此外，Besremi新藥已取得美國孤兒藥資格，可享有美國市場七年銷售獨占權。
 
目前藥華藥手上的Besremi 已取得歐盟、台灣、瑞士及以色列藥證，10/13又取得韓國藥證後，今（11/13）終於拿下最主力的美國市場。
 
FDA 藥物評價和研究中心非惡性血液學部主任Ann Farrell醫學博士表示，美國超過 7,000 種罕見疾病影響了超過 3000 萬人。真性紅血球增多症每年影響大約 6,200 名美國人，新藥的批准突顯了 FDA 致力於幫助罕見病患者獲得新療法的承諾。
 
真性紅血球增多症是成人血液紅血球生產過剩引起的血液疾病，多餘的細胞會使血液變稠，減慢血流並增加血栓的機會。
 
FDA新聞中也指出，真性紅血球增多症的治療包括放血術（一種通過靜脈內的針去除多餘血球的程序）以及減少血球數量的藥物；Besremi 是這些藥物之一。
 
Besremi 可通過附著在體內的某些受體而引發連鎖反應，使骨髓減少紅血球生成。Besremi 是一種長效藥物，患者每兩週通過皮下注射服用一次。如果 Besremi 可以減少多餘的紅血球並保持正常水平至少一年，那麼給藥頻率可能還會減少到每四個星期一次。
 
FDA指出，Besremi 的有效性和安全性是一項長達 7.5 年的多中心、單臂試驗中所得到評估。在這項試驗中，51 名真性紅血球增多症成人接受 Besremi 治療平均約五年。
 
Buscemi 的有效性是通過觀察有多少患者達到完全血液學反應來評估的，這意味著患者的紅血球體積低於 45%、採血後驗證白血球數量和血小板數量正常、脾臟大小正常並且沒有血塊。總體而言，61% 的患者得到完全的血液學指標反應。
不過，Besremi 一些副作用可能導致肝酶升高、白細胞水平低、血小板水平低、關節疼痛、疲勞、瘙癢、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感樣疾病，還有尿路感染、抑鬱和短暫性腦缺血發作（中風樣發作）。
 
因此，FDA指出不得服用 Besremi 的患者將包括：對藥物過敏的患者、患有嚴重精神障礙或嚴重精神障礙病史的患者、免疫抑制移植受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病患者以及肝病患者疾病。
 
此外，也由於存在可能傷害胎兒的風險，因此，可能懷孕的人在使用 Besremi 之前應進行測試。
 
FDA 表示，Besremi 也獲得該適應症的孤兒藥認證。孤兒藥認定主要為激勵和協助罕見病藥物的開發提供。因此，FDA 審查最終決定給予 PharmaEssentia 公司正式授予 Besremi 的批准。
 
參考資料：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-treatment-for-rare-blood-disease-301423378.html