今(9)日，由科睿唯安(Clarivate)舉辦的線上研討會，特邀安基生技董事長黃文英，分享了新藥開發「選題」的關鍵秘訣。黃文英強調，選題絕對須具有創新性，且不論對市場定位、產品競爭性，一開始就「做足功課」、定下策略，對公司長久經營極為重要。

黃文英首先表示，不論是身為開發者，在看到學研單位有多創新的發現、並思考看能否轉譯為產品時，或是投資者在發掘投資項目上，「選題」都是極重要的關鍵。

她指出，在選擇適應症上，除了挑選有明顯市場規模、且仍在穩定成長的項目之外，臨床試驗之執行難度及成功機率也需要考量。

「有時雖科學發現十分驚人，但還是要考慮該研究是否和疾病治療關係密切、未來能否有廣泛拓展適應症的潛力，以及是否符合臨床未滿足的需求等。」黃文英說。

黃文英表示，安基專攻皮膚科和神經科的創新小分子新藥開發，是台灣少數「不」開發治療癌症藥物的新藥公司。

她以安基產品線之一的「組織蛋白去乙醯酶第六型抑制劑」(histone deacetylase 6 inhibitor, HDAC6i)為例說明：「選擇HDAC6為標靶的原因，除了其在科學上具有明顯的『可成藥性』外，從市場競爭角度而言，由於目前仍缺乏具專一性的HDAC6i，對化療引起的『周邊神經病變』(CIPN)這項適應症，該藥物很可能成為First-in-Class或Best-in-Class的藥物。」

安基的HDAC6i，目前以特發性肺纖維化(IPF)和CIPN，為首先開發適應症, 再進一步拓展到更多的療纖維化及週邊神經病變疾病。

黃文英解釋，除了臨床前科學上堅實證據外，從市場面來看，選擇IPF是因該疾病為「相對較不罕見」的罕病，目前市場上只有Ofev和Esbriet兩種藥物可治療，且副作用皆強；而CIPN是極常見的化療副作用，目前尚無藥物能治療，嚴重時會讓病人無法繼續進行治療，而危及生命。

黃文英也分享，首先了解標的在全球的開發情形很重要；他也強調，新藥開發時，選擇的標的絕對須具有創新性，且不論對市場定位、產品競爭性，一開始就「做足功課」、定下產品開發及商化策略，才不會讓公司重心搖擺，研發失焦。

此外，對於新藥研發公司的出場，她期望台灣也能有除了IPO以外，更多元的出場機制，也建議公司抱著開放心態，可以考慮與外部的合作開始，分攤風險、分享成果；不過，因為市場情況瞬息萬變，所以仍需保持彈性應變。

科睿唯安DRG服務 助開發者全面透析市場情況

研討會最後，科睿唯安生命科學與醫療資深顧問趙宇薇進一步介紹了科睿唯安提供的專業市場調查服務。她表示，科睿唯安去年併購了專司市場諮詢服務的Decision Resources Group (DRG)後 ，目前提供現成報告的DRG服務，擁有180種以上疾病、超過1千位分析師/醫師的專家意見，以及90種以上醫療器材數據。

此外，DRG也有大量的保險數據，例如透過其美國的保險相關數據，能了解特定藥物開立情形、用藥習慣，甚至哪位醫師藥物開立最多都能得知，他們也能從中找出能作為KOL訪談的專家。

DRG現成的報告，也能讓使用者方便地看到包括：用藥順序、患者人群、藥物分類、原廠/學名藥進入市場情形，甚至預測10年藥物銷售額等；也能透過細緻的患者分層，讓客戶找到更精準的治療目標人群。

趙宇薇表示，他們也會進行醫師訪談，以了解醫師對未上市藥物的看法、對藥物副作用的疑慮等，能幫助正在設計試驗者，事前做足更多功課。

(報導/巫芝岳)