美國時間4日，跨國藥廠優時比(UCB)表示其耗資25億美元收購Ra Pharmaceuticals所獲得的全身性重症肌無力(generalized myasthenia gravis)候選新藥zilucoplan，已在臨床三期試驗中取得積極成果，成功達成主要試驗終點及所有次要試驗終點，預計今年稍晚就會向美國、歐盟、日本監管單位提交申請，強勢攻進阿斯特捷利康(AstraZeneca)和Argenx兩家藥廠在此適應症的市場。
 
Zilucoplan是一種患者自我給藥、皮下補體因子C5抑制劑，目前尚未獲得任何一項法規批准。UCB在2019年以25億美元高價併購Ra Pharmaceuticals並獲得了zilucoplan，當時它就已經在臨床三期試驗階段。
 
在這項名為RAISE的多中心、隨機、雙盲、安慰劑控制臨床三期研究中，共納入174名受試患者。結果顯示，在治療第12週時就已顯現與藥物相關的統計顯著改善，包含了主要試驗終點——重症肌無力-日常生活活動(MG-ADL)總分，以及所有關鍵次要試驗終點，包括：重症肌無力(QMG)評分、重症肌無力複合(MGC)評分和MG-QoL15r評分，皆較基線數據顯現統計意義的改善。
 
此外，安全性數據也未出現嚴重警訊，結果顯示zilucoplan具有良好的耐受性，與早期的 zilucoplan研究相比，沒有發現與安全性相關的重大意外發現，而在此研究中，zilucoplan和安慰劑治療組中嚴重治療緊急不良事件(TEAE)的發生率相似。
 
雖然UCB目前還沒有公布有關此藥競爭力的細節數據，但這項研究的頂線數據(top-line data)，已經顯示UCB將叩關藥證的野心。UCB表示，預計將在今年稍晚申請藥證，目前鎖定的市場包含美國、歐盟和日本。UCB表示，這三個國家地區的總患者達到約20萬人。
 
目前在全身性重症肌無力藥物的競爭對手中，阿斯特捷利康旗下的亞力兄(Alexion)在2017年以Soliris獲得批准，並在去(2021)年底以Ultomiris再次獲得此適應症的優先審查資格，據稱能在1週內改善病況、並持續緩解1年多；此外，另一家藥廠Argenx的新藥Vyvgart也在去年獲得美國FDA批准，後續也有許多資產正在預備接力中。
 
其他競爭對手方面，嬌生(Johnson & Johnson)在2020年以65億美元併購的Momenta Pharmaceuticals，現在也啟動了候選抗體新藥nipocalimab的臨床三期試驗。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/ucb-races-to-regulators-after-2-5b-rare-disease-bet-delivers-data-for-attack-astrazeneca

(編譯 / 吳培安)

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